PTC Therapeutics schließt die Übernahme von Sangamos ST-920 Fabry-Gentherapie-Vermögenswert ab.
Bitget2026/09/21 20:41- PTC Therapeutics hat die Übernahme von Sangamos ST-920, einer BLA-Phase Einmal-AAV-Gentherapie für die Fabry-Krankheit, abgeschlossen.
- Eine schrittweise BLA-Einreichung bei der FDA für eine beschleunigte Zulassung wird voraussichtlich im vierten Quartal 2026 abgeschlossen.
- ST-920, auch bekannt als isaralgagene civaparvovec, zielt auf eine langfristige Produktion des α-Gal A-Enzyms ab, um Gb3-Werte zu senken und die Abhängigkeit von ERT zu reduzieren.
- Das Programm besitzt FDA Orphan Drug-, Fast Track- und RMAT-Designationen sowie ähnliche Auszeichnungen in Europa und Großbritannien.
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