Prime Medicine gibt bekannt, dass die US FDA die IND für PM647 bei Alpha-1-Antitrypsinmangel genehmigt hat; Aktien steigen nachbörslich

04:32 PM EDT, 24.09.2026 (MT Newswires) -- Prime Medicine (PRME) hat von der US Food and Drug Administration die Genehmigung für die Einreichung ihres Prüfpräparats für PM647 erhalten, wodurch die Gentherapie die klinische Erprobung bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel aufnehmen kann, teilte das Unternehmen am späten Donnerstag mit. Das Unternehmen plant eine globale, offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit einer einmaligen intravenösen Infusion von PM647 bei Erwachsenen mit dieser Erkrankung. Die Studie wird zunächst Patienten mit ausschließlich pulmonalen Manifestationen des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels aufnehmen, bevor sie auf Erwachsene mit signifikanter Lebererkrankung ausgeweitet wird, so das Unternehmen. PM647 ist darauf ausgelegt, die E342K-Mutation im SERPINA1-Gen zu korrigieren, die häufigste Ursache dieser Erkrankung, erklärte Prime Medicine. Die Aktien von Prime Medicine stiegen im nachbörslichen Handel um fast 12%.