BioMarin berichtet über fünfjährige Phase-3-Erweiterungsdaten der PROPEL-Studie für Pombiliti plus Opfolda bei spät einsetzender Pompe-Krankheit.

Bitget2026/10/02 15:11

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BioMarin präsentierte auf dem World Muscle Society Kongress die fünfjährigen Phase-3-Extensionsergebnisse für Pombiliti mit Opfolda bei spät einsetzendem Pompe-Syndrom.
Die Langzeitnachbeobachtung zeigte eine anhaltende Gehfähigkeit bei weitgehend stabiler Lungenfunktion, was einen nachhaltigen Nutzen bei einer fortschreitenden Erkrankung unterstützt.
Das Sicherheitsprofil blieb im Allgemeinen mit bisherigen Erfahrungen vergleichbar und es traten keine neuen Sicherheitssignale auf; einige Patienten setzten die Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse ab.
Separate Updates der Phase 1/2 für das in der Erprobung befindliche Duchenne-Medikament nivudirsen wurden vorgestellt und zeigten Signale für die Dystrophinproduktion bei insgesamt guter Verträglichkeit.

Haftungsausschluss: Diese Kurznachricht wurde von Public Technologies (PUBT) unter Verwendung generativer künstlicher Intelligenz erstellt. Obwohl PUBT bestrebt ist, genaue und aktuelle Informationen zu liefern, dient dieser KI-generierte Inhalt ausschließlich Informationszwecken und sollte nicht als Finanz-, Anlage- oder Rechtsberatung interpretiert werden. BioMarin Pharmaceutical Inc. veröffentlichte die ursprünglichen Inhalte, die für diese Nachricht verwendet wurden, über PR Newswire (Ref. ID: 202610021100PR_NEWS_USPR_____SF62144) am 02. Oktober 2026 und ist allein für die darin enthaltenen Informationen verantwortlich.

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