BioMarin sagt, dass 5-Jahres-Daten eine dauerhafte Wirksamkeit von Pombiliti plus Opfolda bei Pompe-Krankheit zeigen

11:56 Uhr EDT, 02.10.2026 (MT Newswires) -- BioMarin Pharmaceutical (BMRN) gab am Freitag bekannt, dass fünfjährige Daten aus einer Open-Label-Extensionsstudie zeigten, dass die Therapie mit Pombiliti plus Opfolda nachhaltige motorische Funktionsergebnisse und eine relative Stabilisierung der Lungenfunktion bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit erzielte. Das Unternehmen teilte mit, dass keine neuen Sicherheitssignale festgestellt wurden, obwohl 51,2 % der Teilnehmer behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse erlebten, die größtenteils beherrschbar waren, und fünf Personen die Behandlung aus Sicherheitsgründen abbrachen. Die Aktien des Unternehmens lagen im Freitagshandel um 1,4 % im Minus. Preis: 57,65, Veränderung: -0,79, prozentuale Veränderung: -1,36