Prime Medicine verabreicht ersten Patienten in einer Studie zur experimentellen Behandlung der Wilson-Krankheit
MT newswire2026/10/05 13:22Prime Medicine (PRME) hat den ersten Patienten in einer Phase-1/2-Studie zu PM577a, einer experimentellen in vivo Behandlung für H1069Q-mutierte Wilson-Krankheit, behandelt, teilte das Unternehmen am Montag mit. Die Studie wird zunächst Erwachsene einschließen, die klinisch stabil sind und mit der Standardtherapie behandelt werden, so das Unternehmen. Erste klinische Daten werden im nächsten Jahr erwartet, fügte das Unternehmen hinzu. Das Biotechnologieunternehmen teilte außerdem mit, dass die US Food and Drug Administration PM577 für die Behandlung der Wilson-Krankheit als „Rare Pediatric Disease“ (Seltene pädiatrische Erkrankung) ausgewiesen hat. Die Wilson-Krankheit ist eine seltene, fortschreitende genetische Störung, die zur Kupferansammlung in der Leber führt, gefolgt von Schäden an anderen Organen, wie das Unternehmen mitteilte.
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