Das seltene Medikament von Disc Medicine hat in späten klinischen Studien Erfolg erzielt.

Reuters, 19. Oktober - Disc Medicine (IRON.O) gab am Montag bekannt, dass ihr experimentelles orales Medikament für eine seltene Erkrankung, die bei Sonneneinstrahlung starke Schmerzen verursacht, in einer späten klinischen Studie alle primären und sekundären Ziele erreicht hat. Dies ließ die Aktie des Unternehmens im vorbörslichen Handel um 65 % steigen.

Die Einzelheiten sind wie folgt:

• Das Unternehmen testet Bitopertin als Behandlung für erythropoetische Protoporphyrie (EPP), eine Bluterkrankung, die Patienten extrem empfindlich gegenüber Sonnenlicht macht.

• Die Krankheit führt dazu, dass sich eine Substanz namens Protoporphyrin IX (PPIX) im Blut ansammelt, was bei Sonnenexposition schmerzhafte Hautreaktionen verursacht.

• Zuvor hatte die US-Arzneimittelbehörde (FDA) Anfang des Jahres die Zulassung des Medikaments mit der Begründung verweigert, dass "kein klarer Zusammenhang zwischen der Senkung des Protoporphyrin-Spiegels der Patienten und deren Fähigkeit zur Sonnenlichttoleranz" bestehe (link).

• Das Unternehmen gab an, dass bei insgesamt 183 Patienten ab 12 Jahren, die Bitopertin einnahmen, der PPIX-Spiegel im Blut im Vergleich zu den Patienten, die ein Placebo einnahmen, um 41,4 % gesenkt wurde.

• Disc Medicine erklärte, Bitopertin sei insgesamt gut verträglich gewesen und es seien keine neuen Sicherheitsprobleme aufgetreten.

• Den Aufenthalt in Innenräumen und das Tragen von Schutzkleidung, um Sonnenlicht zu vermeiden, bleibt die hauptsächliche Methode zur Bewältigung dieser Erkrankung.

• Derzeit ist in den USA die einzige zugelassene Behandlung für EPP ein subkutanes Hormonimplantat namens Scenesse.

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