Neurogene publica una presentación corporativa destacando el programa de terapia génica NGN-401 para el síndrome de Rett
Reuters2026/08/11 11:51- Neurogene destacó a NGN-401 como un candidato de terapia génica única para el síndrome de Rett, posicionándolo como un posible programa líder en su clase.
- Actualización de Fase 1/2: el 100% de los 10 participantes alcanzaron al menos un hito de desarrollo y mejoraron en la escala CGI-I a los 12 meses o más.
- Señal de durabilidad: se informó mejora continua hasta 30 meses después de la dosis, sin pérdida de hitos; el 80% cumplió con la definición de respondedor compuesta de Embolden a los 12 meses.
- El ensayo registracional Embolden completó la dosificación de 25 participantes, superando la meta de inscripción; se esperan los datos preliminares en el segundo semestre de 2027.
- Hito de fabricación: se espera la finalización de las corridas de calificación de desempeño del proceso habilitante para la BLA para fines de 2026.
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