Atrium Therapeutics publica una presentación para inversores sobre medicamentos de precisión con ARN para enfermedades cardíacas
Reuters2026/08/13 21:16- Atrium Therapeutics destacou o ATR1072, um programa direcionado ao RNA para a síndrome PRKAG2, uma cardiomiopatia genética associada a arritmias e cardiomiopatia.
- A estimativa inicial de prevalência de 1.000 a 2.000 pacientes com síndrome PRKAG2 foi descrita como conservadora, baseada em literatura publicada.
- A identificação laboratorial preliminar encontrou perto de 2.000 indivíduos com uma mutação PRKAG2 provenientes de um subconjunto de fornecedores de testes genéticos participantes.
- Dados pré-clínicos mostraram redução do mRNA PRKAG2 no 28º dia num modelo de rato, com melhorias nas medições da função diastólica às 24 semanas.
- Estudos em macacos referiram redução alvo no tecido cardíaco, com um estudo de toxicidade por dose repetida de 9 meses não evidenciando toxicidade limitante de dose na dose mais elevada testada.
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