Acción inusual en el mercado accionario estadounidense: uniQure cae fuertemente el 29 de septiembre por datos de 48 meses decepcionantes, sin un resultado primario significativo y preocupaciones sobre la seguridad

Análisis de la fuerte caída de uniQure el 29 de septiembre

Palabras clave: datos a 48 meses decepcionantes, objetivo primario no alcanzado, preocupaciones de seguridad

1. El 29 de septiembre, la empresa publicó los datos a cuatro años de AMT-130. En 12 pacientes con dosis alta, la progresión de la enfermedad cUHDRS a los 48 meses se ralentizó un 44%. El objetivo primario no alcanzó significancia estadística (p=0,144), lo que es inferior a los datos de 36 meses, debilitando la certeza sobre la durabilidad del efecto.

2. El 29 de septiembre, los nuevos datos de control externo presentaron numerosas ausencias y sesgo de superviviente. Aunque un análisis posterior restauró la significancia estadística, este resultado no formaba parte del análisis principal preestablecido; además, 5 pacientes presentaron episodios graves de inflamación en el sistema nervioso central, todos recuperados.

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