Disc Medicine Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA untuk Bitopertin dalam Pengobatan EPP
- FDA mengakui bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX dan bahwa terdapat kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX dalam protoporfiria
- FDA menunjukkan perlunya melihat hasil dari studi Fase 3 APOLLO yang sedang berlangsung sebelum membuat keputusan
- Studi Fase 3 APOLLO yang sedang berlangsung berpotensi menjadi dasar untuk persetujuan tradisional; data utama diharapkan pada Kuartal 4 2026
WATERTOWN, Mass., 13 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), sebuah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi pengobatan inovatif untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius, mengumumkan bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) hari ini mengeluarkan Complete Response Letter (CRL) untuk New Drug Application (NDA) bitopertin sebagai pengobatan untuk pasien dengan erythropoietic protoporphyria (EPP). Bitopertin sedang dalam peninjauan untuk persetujuan yang dipercepat dan sebagai bagian dari program pilot Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
Persetujuan dipercepat bergantung pada (1) apakah ada bukti efek pada titik akhir surrogate yang diusulkan (% perubahan pada PPIX bebas logam dalam darah penuh) dan (2) apakah titik akhir surrogate yang diusulkan, termasuk besarnya perubahan, memiliki kemungkinan yang masuk akal untuk memprediksi manfaat klinis. Pada poin pertama, FDA setuju bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX bebas logam dalam darah penuh. Pada poin kedua, berdasarkan tinjauan hasil AURORA dan BEACON, FDA menyimpulkan bahwa uji coba tersebut tidak menunjukkan bukti hubungan antara persentase perubahan PPIX dan titik akhir berbasis paparan sinar matahari, seperti yang diukur dalam uji coba, meskipun terdapat kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX dalam protoporfiria. FDA menunjukkan bahwa hasil studi APOLLO dapat digunakan sebagai bukti untuk mendukung persetujuan tradisional.
“Kami berkomitmen untuk menghadirkan bitopertin kepada pasien, dengan mengetahui betapa pentingnya terapi yang berpotensi mengubah penyakit ini bagi komunitas EPP. Meskipun upaya kami memanfaatkan jalur percepatan untuk membawa bitopertin kepada pasien dengan cepat belum membuahkan hasil, kami tetap melanjutkan segala upaya untuk mendukung persetujuan FDA,” kata John Quisel, J.D., Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer Disc Medicine. “CRL ini akan menunda potensi persetujuan bitopertin, tetapi kami yakin dengan uji coba APOLLO yang sedang berlangsung, di mana kami melihat antusiasme luar biasa dari komunitas EPP. Kepercayaan pada produk dan program kami membimbing pendekatan kami, dan kami akan terus bekerja sama secara erat dengan FDA untuk mendukung peninjauan mereka.”
Disc percaya bahwa masalah yang diangkat dapat segera diatasi, mengingat studi APOLLO sudah berjalan dengan baik dan data utama diharapkan pada Kuartal 4. Disc berencana untuk meminta pertemuan Tipe A untuk meninjau pendekatan kami bersama FDA. Estimasi ulang ukuran sampel secara buta pada studi APOLLO telah dilakukan pada bulan Januari dan tidak diperlukan modifikasi ukuran sampel berdasarkan analisis statistik. Terdapat antusiasme signifikan dari pasien dan dokter terhadap uji coba APOLLO, memungkinkan Disc menyelesaikan pendaftaran uji coba pada Maret 2026, beberapa bulan lebih cepat dari perkiraan. Setelah APOLLO selesai, Disc akan mengajukan tanggapan terhadap CRL dan mengharapkan keputusan FDA yang diperbarui pada pertengahan 2027. Disc memiliki sekitar $791 juta per 31 Desember 2025 dalam kas, setara kas, dan surat berharga yang belum diaudit serta memberikan panduan bahwa dana mencukupi hingga 2029.
Disc Medicine akan mengadakan panggilan untuk investor pada pukul 8 pagi ET hari Selasa, 17 Februari
Salinan CRL akan disertakan dalam Formulir 8-K yang akan diajukan ke Securities and Exchange Commission, yang dapat diakses di ir.discmedicine.com.
Tentang Bitopertin
Bitopertin adalah inhibitor glycine transporter 1 (GlyT1) oral tahap klinis yang sedang diteliti dan dirancang untuk memodulasi biosintesis heme. GlyT1 adalah transporter membran yang diekspresikan pada sel darah merah yang sedang berkembang dan diperlukan untuk memasok glisin yang cukup bagi biosintesis heme serta mendukung eritropoiesis. Disc sedang mengembangkan bitopertin sebagai pengobatan potensial untuk berbagai penyakit hematologi termasuk erythropoietic porphyrias, di mana ia berpotensi menjadi terapi pertama yang mengubah penyakit. Bitopertin telah dipelajari dalam beberapa uji klinis pada pasien EPP, termasuk uji coba BEACON Fase 2 open-label, uji coba AURORA Fase 2 double-blind, placebo-controlled, perpanjangan open-label HELIOS, dan uji konfirmasi Fase 3 double-blind, placebo-controlled APOLLO.
Bitopertin adalah agen yang sedang diteliti dan belum disetujui untuk digunakan sebagai terapi di yurisdiksi mana pun di seluruh dunia. Disc memperoleh hak global untuk bitopertin berdasarkan perjanjian lisensi dari Roche pada Mei 2021.
Tentang Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk menemukan, mengembangkan, dan mengomersialkan pengobatan inovatif untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius. Kami sedang membangun portofolio kandidat terapeutik inovatif yang berpotensi menjadi yang pertama di kelasnya yang bertujuan untuk menangani spektrum luas penyakit hematologi dengan menargetkan jalur biologis fundamental dari biologi sel darah merah, khususnya biosintesis heme dan homeostasis besi. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi .
Disclaimer: Konten pada artikel ini hanya merefleksikan opini penulis dan tidak mewakili platform ini dengan kapasitas apa pun. Artikel ini tidak dimaksudkan sebagai referensi untuk membuat keputusan investasi.
Kamu mungkin juga menyukai
Non-farm payrolls bulan Oktober menghidupkan kembali ekspektasi kenaikan suku bunga The Fed pada Desember! Wall Street bertaruh dengan probabilitas lebih dari 80%, “Koresponden Federal Reserve Baru”: Penjualan AI mungkin menjadi variabel kebijakan
Setelah laporan nonfarm payroll, para trader bertaruh bahwa kemungkinan kenaikan suku bunga pada bulan Desember sempat naik hingga 85%. Para pelaku Wall Street berpendapat bahwa laporan tersebut memberikan ruang bagi kenaikan suku bunga lebih lanjut. Setelah pemilihan paruh musim, kekhawatiran pasar atas perlambatan pembangunan AI mungkin melemahkan ekspektasi kenaikan suku bunga, namun laporan ini kembali menimbulkan tekanan kenaikan suku bunga. Ada juga yang tetap berhati-hati terhadap kenaikan suku bunga di bulan Desember, karena volatilitas pasar saham dan prospek investasi AI dapat membatasi tindakan Federal Reserve. "Korespondensi Baru Federal Reserve" berpandangan bahwa laporan ini tidak menggoyahkan penilaian Fed terhadap pertumbuhan ekonomi dan inflasi, dan apakah penjualan aset terkait AI akan mengubah kondisi keuangan dapat menjadi variabel baru dalam keputusan Desember. Penting untuk memperhatikan apakah Waller lebih memperhatikan data ketenagakerjaan yang tertinggal, atau sinyal pasar yang bersifat ke depan.
Pekerjaan non-pertanian AS pada Oktober melonjak hingga 165 ribu, jauh melebihi ekspektasi! Tingkat pengangguran secara tak terduga turun menjadi 4,1%, ekspektasi kenaikan suku bunga Desember semakin meningkat
Pada bulan Oktober, jumlah pekerjaan non-pertanian di Amerika Serikat meningkat sebesar 165.000, yaitu 2,5 kali lipat dari estimasi tengah Wall Street yang sebesar 65.000, mencerminkan deviasi sangat kuat sekitar 5 standar deviasi dan melampaui batas atas seluruh kisaran prediksi lembaga-lembaga keuangan. Tingkat pengangguran secara tak terduga turun dari 4,2% menjadi 4,1%, sementara pasar memperkirakan tidak ada perubahan; pertumbuhan upah rata-rata per tahun juga meningkat menjadi 3,1%. Selain itu, data non-pertanian dua bulan sebelumnya direvisi naik sebesar total 84.000. Setelah data ini dirilis, imbal hasil obligasi AS bertenor 2 tahun sempat naik 7 basis poin, dan probabilitas kenaikan suku bunga oleh Federal Reserve pada bulan Desember diperkirakan naik menjadi 70%.
Gelombang penjualan AI mengguncang IPO Anthropic, perkiraan valuasi potensial turun menjadi 1,2–1,3 triliun dolar AS
Kisaran valuasi yang didiskusikan oleh calon investor telah diturunkan dari sebelumnya maksimum 2 triliun dolar AS menjadi 1,2 triliun hingga 1,3 triliun dolar AS, bahkan ada ahli strategi yang menyarankan di bawah 1 triliun dolar AS demi menjaga keamanan. Menghadapi fluktuasi pasar yang tajam dan kekhawatiran keuangan seperti kerugian kuartalan, Anthropic kini dihadapkan pada pilihan sulit antara diskon valuasi, pengurangan penerbitan, atau penundaan pencatatan.
Pendapatan Q3 Moderna tumbuh 29% YoY, jauh melebihi ekspektasi, menaikkan panduan pertumbuhan pendapatan tahunan menjadi 15%-25% | Laporan Keuangan Insights
Pendapatan Moderna pada kuartal ketiga meningkat 29% secara tahunan menjadi $1,31 miliar, dengan keuntungan jauh melebihi ekspektasi. Perusahaan menaikkan panduan pertumbuhan pendapatan tahun 2026 menjadi 15% hingga 25%. Kinerja membaik didorong oleh peluncuran vaksin Covid generasi baru, vaksin influenza, serta ekspansi ke pasar internasional. Data tahap ketiga vaksin kanker pribadi juga mencatat kemajuan positif. Perusahaan secara bersamaan melakukan efisiensi biaya dan pengembangan pipeline, dengan proyeksi kas akhir tahun yang meningkat pesat.
Harga kripto
Lainnya
