UniQure (QURE) Laporkan Data Positif Fase I/IIa AMT-191 untuk Penyakit Fabry, Tunjukkan Aktivitas Enzim yang Berkelanjutan
UniQure (NASDAQ:QURE) adalah salah satu saham berbiaya rendah yang paling menjanjikan untuk dibeli saat ini. Pada 6 Februari, UniQure melaporkan data terbaru yang positif dari uji klinis Fase I/IIa untuk AMT-191, yang merupakan terapi gen untuk penyakit Fabry. Semua 11 pasien pada tiga tingkat dosis yang berbeda menunjukkan peningkatan aktivitas enzim, dengan pasien yang menjalani pengobatan terlama mempertahankan tingkat tinggi ini selama lebih dari satu tahun. Yang patut dicatat, tingkat enzim tersebut signifikan di atas rentang normal, menunjukkan hubungan yang jelas antara dosis yang diterima dan jumlah enzim yang dihasilkan.
Pengobatan ini memungkinkan 6 dari 11 pasien untuk menghentikan terapi penggantian enzim/ERT rutin mereka setelah memenuhi kriteria klinis tertentu. Bahkan setelah menghentikan ERT, pasien mempertahankan tingkat lyso-Gb3 yang stabil, yaitu zat beracun yang biasanya menumpuk pada penyakit Fabry. Hal ini menunjukkan bahwa terapi gen satu kali ini berpotensi menggantikan kebutuhan infus seumur hidup dua mingguan bagi sebagian pasien.
Meskipun terapi ini menunjukkan harapan, UniQure telah menghentikan sementara pemberian dosis baru pada kelompok dosis sedang dan tinggi untuk mengevaluasi beberapa temuan keamanan. Dua pasien dalam kelompok dosis sedang mengalami peningkatan kadar enzim hati yang diklasifikasikan sebagai toksisitas pembatas dosis, meskipun keduanya merespons pengobatan steroid. Kejadian serius lain yang sebelumnya dilaporkan pada kelompok dosis tinggi termasuk nyeri dada dan stroke, meskipun beberapa di antaranya dinyatakan tidak terkait dengan obat studi.
UniQure (NASDAQ:QURE) mengembangkan pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit langka dan penyakit berat lainnya di Amerika Serikat.
Disclaimer: Konten pada artikel ini hanya merefleksikan opini penulis dan tidak mewakili platform ini dengan kapasitas apa pun. Artikel ini tidak dimaksudkan sebagai referensi untuk membuat keputusan investasi.
Kamu mungkin juga menyukai
Non-farm payrolls bulan Oktober menghidupkan kembali ekspektasi kenaikan suku bunga The Fed pada Desember! Wall Street bertaruh dengan probabilitas lebih dari 80%, “Koresponden Federal Reserve Baru”: Penjualan AI mungkin menjadi variabel kebijakan
Setelah laporan nonfarm payroll, para trader bertaruh bahwa kemungkinan kenaikan suku bunga pada bulan Desember sempat naik hingga 85%. Para pelaku Wall Street berpendapat bahwa laporan tersebut memberikan ruang bagi kenaikan suku bunga lebih lanjut. Setelah pemilihan paruh musim, kekhawatiran pasar atas perlambatan pembangunan AI mungkin melemahkan ekspektasi kenaikan suku bunga, namun laporan ini kembali menimbulkan tekanan kenaikan suku bunga. Ada juga yang tetap berhati-hati terhadap kenaikan suku bunga di bulan Desember, karena volatilitas pasar saham dan prospek investasi AI dapat membatasi tindakan Federal Reserve. "Korespondensi Baru Federal Reserve" berpandangan bahwa laporan ini tidak menggoyahkan penilaian Fed terhadap pertumbuhan ekonomi dan inflasi, dan apakah penjualan aset terkait AI akan mengubah kondisi keuangan dapat menjadi variabel baru dalam keputusan Desember. Penting untuk memperhatikan apakah Waller lebih memperhatikan data ketenagakerjaan yang tertinggal, atau sinyal pasar yang bersifat ke depan.
Pekerjaan non-pertanian AS pada Oktober melonjak hingga 165 ribu, jauh melebihi ekspektasi! Tingkat pengangguran secara tak terduga turun menjadi 4,1%, ekspektasi kenaikan suku bunga Desember semakin meningkat
Pada bulan Oktober, jumlah pekerjaan non-pertanian di Amerika Serikat meningkat sebesar 165.000, yaitu 2,5 kali lipat dari estimasi tengah Wall Street yang sebesar 65.000, mencerminkan deviasi sangat kuat sekitar 5 standar deviasi dan melampaui batas atas seluruh kisaran prediksi lembaga-lembaga keuangan. Tingkat pengangguran secara tak terduga turun dari 4,2% menjadi 4,1%, sementara pasar memperkirakan tidak ada perubahan; pertumbuhan upah rata-rata per tahun juga meningkat menjadi 3,1%. Selain itu, data non-pertanian dua bulan sebelumnya direvisi naik sebesar total 84.000. Setelah data ini dirilis, imbal hasil obligasi AS bertenor 2 tahun sempat naik 7 basis poin, dan probabilitas kenaikan suku bunga oleh Federal Reserve pada bulan Desember diperkirakan naik menjadi 70%.
Gelombang penjualan AI mengguncang IPO Anthropic, perkiraan valuasi potensial turun menjadi 1,2–1,3 triliun dolar AS
Kisaran valuasi yang didiskusikan oleh calon investor telah diturunkan dari sebelumnya maksimum 2 triliun dolar AS menjadi 1,2 triliun hingga 1,3 triliun dolar AS, bahkan ada ahli strategi yang menyarankan di bawah 1 triliun dolar AS demi menjaga keamanan. Menghadapi fluktuasi pasar yang tajam dan kekhawatiran keuangan seperti kerugian kuartalan, Anthropic kini dihadapkan pada pilihan sulit antara diskon valuasi, pengurangan penerbitan, atau penundaan pencatatan.
Pendapatan Q3 Moderna tumbuh 29% YoY, jauh melebihi ekspektasi, menaikkan panduan pertumbuhan pendapatan tahunan menjadi 15%-25% | Laporan Keuangan Insights
Pendapatan Moderna pada kuartal ketiga meningkat 29% secara tahunan menjadi $1,31 miliar, dengan keuntungan jauh melebihi ekspektasi. Perusahaan menaikkan panduan pertumbuhan pendapatan tahun 2026 menjadi 15% hingga 25%. Kinerja membaik didorong oleh peluncuran vaksin Covid generasi baru, vaksin influenza, serta ekspansi ke pasar internasional. Data tahap ketiga vaksin kanker pribadi juga mencatat kemajuan positif. Perusahaan secara bersamaan melakukan efisiensi biaya dan pengembangan pipeline, dengan proyeksi kas akhir tahun yang meningkat pesat.
Harga kripto
Lainnya
