Analisi del movimento: Capricor in forte aumento il 17 settembre grazie ai dati HOPE-3 e alla terapia DMD

1. Il 17 settembre, la società ha annunciato che presenterà i dati dello studio HOPE-3 su Deramiocel e dello studio esteso in etichetta aperta al Congresso della World Muscle Society, che si terrà dal 29 settembre al 3 ottobre, includendo risultati su muscoli scheletrici e cuore a 24 mesi; lo studio HOPE-3 ha arruolato 106 pazienti in modo randomizzato, di cui 82 hanno raggiunto il punto di osservazione a 24 mesi.
2. Il 17 settembre, la società ha comunicato che le analisi relative all'avvio ritardato, l'analisi della storia naturale della patologia e i dati a 24 mesi sono stati inclusi nella recente revisione significativa della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per Deramiocel, attualmente presentata; la FDA ha fissato la data obiettivo dell'azione PDUFA al 22 novembre. La società è specializzata nello sviluppo di terapie cellulari ed exosomiali, con un focus principale sulla distrofia muscolare di Duchenne.

(Disclaimer: Questo contenuto è stato raccolto e riassunto da tecnologie AI da informazioni pubbliche ed è fornito solo a scopo di riferimento; non costituisce consiglio di investimento)