Variazione anomala sul mercato azionario USA: forte calo per uniQure il 29 settembre a causa di dati del 48° mese deludenti, obiettivo primario non raggiunto e preoccupazioni sulla sicurezza

uniQure 29 settembre: analisi del crollo

Parole chiave: dati a 48 mesi deludenti, endpoint primario non significativo, preoccupazioni sulla sicurezza

1. Il 29 settembre, la società ha pubblicato i dati a quattro anni su AMT-130: nei 12 pazienti trattati con dosaggio elevato, la progressione della malattia secondo cUHDRS è stata rallentata del 44% a 48 mesi, tuttavia l'endpoint principale non ha raggiunto la significatività statistica (p=0,144), risultando inferiore ai dati a 36 mesi e riducendo la certezza sulla durata dell'efficacia.

2. Il 29 settembre, i dati aggiornati dei controlli esterni presentavano molte lacune e un bias di sopravvivenza; sebbene un'analisi post hoc abbia ripristinato la significatività statistica, questo risultato non costituiva l'analisi primaria predefinita. Inoltre, 5 pazienti hanno riportato gravi eventi infiammatori del sistema nervoso centrale, tutti risolti.

(Disclaimer: Questo contenuto è stato raccolto e sintetizzato tramite tecnologia AI sulla base di informazioni pubbliche, fornito solo a scopo informativo e non costituisce consiglio di investimento)