ProQR Therapeutics NVは、ムコ多糖症I型（MPS1）を対象とした研究用治療法AX-422の臨床試験申請（CTA）を2027年初頭に提出予定であると発表しました。
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会社はさらに、この試験の初期データが2027年上半期に得られる見込みであると述べた。
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