Neurogeneは、Rett症候群向けNGN-401遺伝子治療プログラムを強調する企業プレゼンテーションを公開

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Reuters2026/08/11 11:51

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Neurogeneは、Rett症候群に対する一次性遺伝子治療の候補としてNGN-401を強調し、最良のプログラムとなる可能性があると位置付けています。
フェーズ1/2のアップデート：10名の参加者全員が少なくとも1つの発達マイルストーンを獲得し、12ヶ月以上でCGI-Iの改善が見られました。
耐久性のシグナル：投与後30ヶ月経過まで継続的な改善が報告され、マイルストーンの消失はなし；12ヶ月時点で80％がEmbolden複合レスポンダーの定義を満たしました。
Embolden登録試験は25名への投与を完了し、目標登録数を超過しました。主要データは2027年後半に公表予定です。
製造マイルストーン：BLA申請に必要な工程性能資格の実施は2026年末までに完了予定です。

免責事項: このニュース速報はPublic Technologies（PUBT）が生成型人工知能によって作成しました。PUBTは正確でタイムリーな情報提供に努めていますが、このAI生成コンテンツは情報提供のみを目的としており、金融、投資、法的助言として解釈すべきではありません。Neurogene Inc.は2026年8月11日に本ニュース速報の元となるオリジナルコンテンツを公開しており、その内容について単独で責任を負います。

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