Regenxbioはハンター症候群治療薬のための米国 FDA 生物製剤ライセンス申請を再提出しないと発表、株価はプレマーケットで下落

07:35 AM EDT, 2026年8月24日（MT Newswires）-- Regenxbio（RGNX）は、米国食品医薬品局による治験中断後、ハンター症候群を対象とした開発中の遺伝子治療薬RGX-121の生物製剤ライセンス申請の再提出を当面予定していないと月曜日に発表しました。FDAの決定は、3～6年前にRGX-121を投与された5人の被験者において無症候性の脊椎MRI所見が発見されたことを受けたものです。調査員はこの所見を重篤ではないと判断し、放射線科医は良性である可能性が高いと考えていますが、その性質と原因は確認されていないとRegenxbioは述べています。Regenxbioによると、この5人の患者はいずれも臨床的に良好な状態を保ち、神経認知機能および神経行動機能の評価も安定もしくは改善しています。同社の株価は、月曜日のプレマーケット取引で26％以上下落しました。