Scholar Rockは筋疾患治療薬でFDAのファストトラックおよびオーファン医薬品指定を取得

08:23 AM EDT, 2026年9月2日（MT Newswires） -- Scholar Rock（SRRK）は水曜日、米国食品医薬品局が、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治療のための実験薬apitegromabに対して、ファストトラックおよびオーファンドラッグ指定を付与したと発表しました。同社は、遺伝的に確認された顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー患者を対象としたapitegromabの第2相試験で成人への投与を開始したと述べました。この試験には約60人の参加者が登録される予定で、apitegromabまたはプラセボを4週間ごとに52週間にわたって投与すると同社は説明し、主要な目的は第52週時点でのMRIを使用した総除脂肪筋肉量の変化を測定することだと付け加えました。Scholar Rockは、ファストトラック指定は、重大な疾患で医療ニーズが大きく満たされていない治療薬の開発および審査を加速することを目的としていると述べました。