ノバルティスのdel-desiranによるDM1治療の第3相試験は主要評価項目を達成できず

ノバルティス（NVS.US）は、del-desiranによる1型筋強直性ジストロフィー（DM1）治療を評価するIII相HARBOR試験が主要評価項目を達成しなかったと発表した。データによると、プラセボと比較して患者のビデオによる手指開放時間（vHOT）に統計的に有意な改善は認められなかった。ノバルティスは、副次的評価項目や探索的解析で臨床的な有効性の兆候が観察され、安全性についてはこれまでのデータと一貫していたと述べている。同社は、完全なデータをさらに解析した後、規制当局と協議し、今後の開発方針を決定する予定だ。