ロケット・ファーマシューティカルズは、FDAがダノン病治験第2相試験完了への道筋を確認したと発表

07:39 AM EDT, 2026年9月15日（MT Newswires）-- Rocket Pharmaceuticals（RCKT）は火曜日、Danon病治療のためのRP-A501を評価する第2相試験の完了に向けて、米国食品医薬品局（FDA）と連携していると発表しました。同社は、修正版プロトコルで治療された最初の3人の患者のデータをFDAがレビューし、再調整された投与量で12人の患者の継続的な登録を確認したと述べました。この重要な試験では12人の男性患者が含まれ、修正版プロトコルで治療された最初の3人もその合計にカウントされます。Rocketは2027年半ばまでに残りの9人の患者の登録および投与を行う予定です。Rocketは、事前に設定された2つの主要評価項目である心筋LAMP2タンパク質発現およびベースラインから10%の左室質量指標の減少を用いて、12カ月時点での主要評価を実施すると述べました。同社の株価は火曜日のプレマーケット取引で9%上昇しました。