Ultragenyxの株価はFDAによるSanfilippo症候群治療薬の承認後に上昇

```html2026年9月17日午後3時57分（MT Newswires） -- Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）の株価は、FDAがSanfilippo症候群タイプAの子ども向け初の治療薬Fayuviを承認したことを受けて11%上昇しました。この疾患は脳や神経系に進行性の損傷を与える希少な遺伝性疾患です。Fayuviは一度きりの静脈内投与として提供され、修飾ウイルスを使用して健康な遺伝子を届け、患者が欠損している酵素を補います。FDAは木曜日の声明で発表しました。臨床試験では、治療を受けた2～5歳の子どもは、過去の患者結果と比較して認知能力を維持するか、向上したことが示されました。FDAは発熱、吐き気、肝酵素上昇などの一般的な副作用も指摘しています。ラベルには血液凝固の問題や腫瘍形成などの潜在的な長期リスクについても警告があり、治療時に免疫抑制ステロイドの服用が必要です。価格: 14.34、変動: +1.46、変動率: +11.34```