FDAが希少疾患治療薬を承認後、Ultragenyxの株価が上昇
路透社2026/09/18 12:119月18日 - ** 製薬会社Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.O）の株価はプレマーケット取引で1％上昇し14.65ドルとなった。これは同社が木曜日に12.58％上昇して取引を終了した後の動きである。
** 米国食品医薬品局（FDA）は木曜夜（link）にUltragenyxの遺伝子治療薬Fayuviを承認し、A型サンフィリッポ症候群の小児向けとして初の治療法となった。
** A型サンフィリッポ症候群は、徐々に脳および神経系を損なう遺伝性疾患である。
** RARE社はFayuviの米国推奨小売価格を395万ドルに設定しており、これはまれで致命的な小児疾患に対する一回限りの治療法であるため、世界で最も高価な医薬品の1つとなった。
** Abeona Therapeutics（ABEO.O）は2022年にFayuviの全世界での開発および商業化権利をUltragenyxにライセンス供与した。
** ABEOの株価はプレマーケット取引で3.5％上昇した。
** ABEOは将来の製品売上に連動した特定の商業的マイルストーン支払い及びロイヤリティを受け取る資格がある。
** 前回取引日の終値時点でRAREの株価は年初来で約37％下落している。
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