Pharmingは、FDAがAPDSの子供向けの低用量JoenjaのsNDAを受理したと発表しました

11:38 AM EDT、2026年9月25日（MT Newswires）-- Pharming（PHAR）は金曜日、米国食品医薬品局（FDA）が、13kgから27kgの体重の4歳以上の小児で活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（まれな遺伝性免疫不全疾患）を有する患者向けに、Joenjaの低用量投与を承認するための補足新薬承認申請（sNDA）を受理したと発表しました。この申請は優先審査に指定されており、FDAの目標措置日は2027年1月30日です。Pharmingによれば、この申請は、4歳から11歳の小児で12週間後にリンパ節腫脹の減少およびナイーブB細胞の増加を示した良好な第3相データによって裏付けられています。価格：10.62、変動：+0.18、変動率：+1.72