BioMarinは、遅発型Pompe病におけるPombilitiとOpfoldaの5年間の第3相PROPEL拡張データを報告しました。

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Bitget2026/10/02 15:11

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BioMarinは、World Muscle Society会議で遅発性ポンペ病に対するPombilitiとOpfoldaの5年間の第3相延長試験結果を公表しました。
長期追跡で歩行能力の持続と肺機能の全体的な安定が示され、進行性疾患における持続的なベネフィットを支持しています。
安全性プロファイルは過去の経験と概ね一致しており、新たな安全性シグナルは認められませんでしたが、一部の患者は副作用のため治療を中止しました。
試験段階のデュシェンヌ薬nivudirsenの別の第1/2相アップデートも発表され、ジストロフィン産生のシグナルと概ね良好な忍容性が示されました。

免責事項: このニュース概要はPublic Technologies (PUBT)が生成AIを用いて作成したものです。PUBTは正確かつ迅速な情報提供に努めていますが、このAI生成コンテンツは情報提供のみを目的とし、金融・投資・法的助言として解釈されるべきではありません。BioMarin Pharmaceutical Inc.は2026年10月2日、PR Newswire（Ref. ID: 202610021100PR_NEWS_USPR_____SF62144）を通じて本ニュース概要の元となる内容を公表しており、その情報内容について単独で責任を負います。

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