BridgeBioは、BBP-418の中間解析で、肢帯型筋ジストロフィーマーカーにおいて正常値に達した例が確認されたと発表
MT newswire2026/10/05 12:54BridgeBio Pharma（BBIO）は月曜日、Fortify第3相試験の12ヶ月中間解析から得られた新たな探索的心臓データにより、経口BBP-418を投与された四肢帯筋ジストロフィー2I/R9型の患者が疾患マーカーで正常または正常に近い値に達したことを発表しました。データによると、BBP-418投与群の全参加者が心筋損傷の検出に用いられるHSトロポニンIの血液検査値で12ヶ月時点で正常範囲に戻ったのに対し、プラセボ群では40%にとどまりました。また、BBP-418投与群の参加者の54%が12ヶ月時点で左室駆出率（心臓の主要な腔室が1回の拍動で押し出す血液量の指標）が安定または改善し、プラセボ群では25%でした。BBP-418は現在、米国食品医薬品局（FDA）の優先審査を受けており、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）による目標対応日は11月27日とされています。
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