Pagbabago sa US stock: uniQure bumagsak nang malaki noong Setyembre 29 dahil sa hindi magandang 48-buwang datos, hindi mahalagang pangunahing resulta, at mga pag-aalala sa kaligtasan

uniQure Setyembre 29 Malaking Pagbagsak: Pagsusuri

Mga Keyword: 48-buwan na datos hindi kapansin-pansin, pangunahing endpoint hindi kapansin-pansin, mga alalahanin sa kaligtasan

1. Noong Setyembre 29, inilabas ng kumpanya ang apat na taong datos ng AMT-130, kung saan sa 12 pasyente na nakatanggap ng mataas na dosis ay nagkaroon ng 44% na pagkaantala sa paglala ng sakit sa loob ng 48 buwan ayon sa cUHDRS, ngunit ang pangunahing endpoint ay hindi nakarating sa estadistikang kahalagahan p=0.144, mas mababa sa datos noong 36 na buwan, at ito ay nagpapahina sa katiyakan ng patuloy na bisa ng lunas.

2. Noong Setyembre 29, ang mga na-update na panlabas na kontrol na datos ay may maraming kakulangan at survivor bias. Bagaman muling naging estadistikang mahalaga ang resulta pagkatapos ng pagsusuring isinagawa bilang tugon sa mga naunang datos, ang kinalabasan na ito ay hindi bahagi ng paunang itinakdang pangunahing pagsusuri. Bukod dito, limang pasyente ang nagkaroon ng malulubhang impeksyong nauugnay sa central nervous system, ngunit lahat sila ay gumaling na.

(Paalaala: Ang nilalamang ito ay pinagsama-sama ng AI technology mula sa pampublikong impormasyon at para lamang sa sanggunian. Hindi ito bumubuo ng payong pampinansyal o rekomendasyon sa pamumuhunan.)