UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Podczas gdy akcje chipów gwałtownie spadają, cały sektor „oprogramowania do cyberbezpieczeństwa” notuje wzrosty, CrowdStrike i Palo Alto Networks osiągają nowe maksima
CrowdStrike wzrósł o 13,8% w ciągu jednego dnia, osiągając nowy historyczny rekord, a Palo Alto Networks poszybował o 13%. ETF na oprogramowanie w jeden dzień przewyższył ETF na półprzewodniki o ponad 10 punktów procentowych, ustanawiając największą różnicę w historii. Analitycy uważają, że niezależnie od tempa rozwoju AI, zapotrzebowanie na bezpieczeństwo będzie tylko rosło, a kapitał przyspiesza rotację z sprzętu obliczeniowego do oprogramowania bezpieczeństwa. Przodować będą takie obszary jak zarządzanie tożsamością czy zarządzanie danymi.
Altman może poczekać, SoftBank nie: OpenAI nie będzie notowany w tym roku, niedobór 20 miliardów dolarów ujawnia kredytową słabość SoftBank.
OpenAI opóźniło wejście na giełdę, co spowodowało problemy z płynnością finansową największego zewnętrznego akcjonariusza, SoftBank. SoftBank w tym tygodniu udał się na roadshow do Nowego Jorku, planuje wyemitować obligacje o wartości od 100 do 200 miliardów dolarów, aby spłacić wcześniej zaciągnięty mostowy kredyt w wysokości 40 miliardów dolarów na dodatkowe inwestycje w OpenAI. Według szacunków Bloomberg, luka finansowa SoftBanku wynosi co najmniej 20 miliardów dolarów, a obecna rentowność jego obligacji dolarowych przekroczyła 8,5%, z wyceną bliską poziomu śmieciowego.
Spotkanie odroczone, cena złota szybko spadła
"Pierwsza giełdowa spółka Metaverse" stawia na "tworzenie gier przez AI"! Roblox (RBLX.US) walczy o korzyści z gospodarki twórców — akcje wzrosły prawie o 13%.
11 września, podczas konferencji dla deweloperów, Roblox ogłosił wprowadzenie nowych narzędzi dla projektantów gier oraz funkcji dla graczy, co spowodowało wzrost ceny akcji firmy o ponad 12% w poniedziałek.
Ceny krypto
Więcej
