UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Dane z rynku pracy za październik na nowo rozbudziły oczekiwania podwyżki stóp procentowych w grudniu! Wall Street obstawia prawdopodobieństwo przekraczające 80%, a „nowa agencja prasowa Rezerwy Federalnej” twierdzi: wyprzedaż związana ze sztuczną inteligencją może stać się zmienną w polityce.
Po raporcie o zatrudnieniu poza rolnictwem, traderzy obstawiali, że prawdopodobieństwo podwyżki stóp procentowych w grudniu wzrosło do 85%. Według przedstawicieli Wall Street, raport daje przestrzeń do dalszych podwyżek, a po wyborach na rynku pojawiły się obawy, że spowolnienie inwestycji w AI może osłabić oczekiwania dotyczące podwyżek, ponownie wywołując presję na podwyżkę stóp. Niektórzy pozostają jednak ostrożni co do grudniowej podwyżki ze względu na zmienność na giełdzie i perspektywy inwestycji w AI, które mogą powstrzymać Rezerwę Federalną. „Nowy komunikat Fed” uważa, że raport nie wpłynął na ocenę wzrostu gospodarczego i inflacji przez Fed, a wyprzedaż aktywów AI może stać się nowym czynnikiem decyzyjnym w grudniu; należy obserwować, czy Wosh skupi się na opóźnionych danych z rynku pracy, czy na sygnałach rynkowych z wyprzedzeniem.
W Stanach Zjednoczonych w październiku liczba nowych miejsc pracy poza rolnictwem wzrosła o 165 tys., znacznie przekraczając oczekiwania! Stopa bezrobocia niespodziewanie spadła do 4,1%, rosną oczekiwania dotyczące podwyżki stóp procentowych w grudniu.
Liczba zatrudnionych poza rolnictwem w USA w październiku wzrosła o 165 tys., czyli 2,5 razy więcej niż średnia prognoza Wall Street wynosząca 65 tys., co stanowi ok. 5 standardowych odchyleń od normy i przekracza górną granicę wszystkich prognoz instytucji. Stopa bezrobocia niespodziewanie spadła z 4,2% do 4,1%, podczas gdy rynek oczekiwał jej utrzymania; przeciętne wynagrodzenie godzinowe wzrosło w ujęciu rocznym do 3,1%. Jednocześnie dane za dwa poprzednie miesiące zostały zrewidowane w górę o 84 tys. Po publikacji danych rentowność amerykańskich obligacji 2-letnich wzrosła chwilowo o 7 punktów bazowych, a prawdopodobieństwo podwyżki stóp przez Fed w grudniu zostało wycenione na 70%.
Fala wyprzedaży AI uderza w IPO Anthropic, potencjalna wycena obniżona do 1,2–1,3 biliona dolarów
Zakres wyceny omawiany przez potencjalnych inwestorów został obniżony z wcześniejszego maksymalnego poziomu 2 bilionów dolarów do 1,2–1,3 biliona dolarów, a nawet niektórzy strategzy sugerują wycenę poniżej 1 biliona dolarów, aby zapewnić bezpieczeństwo. W obliczu gwałtownych wahań rynku oraz problemów finansowych, takich jak kwartalne straty, Anthropic stoi przed trudnym wyborem: przyjąć obniżoną wycenę, przeprowadzić emisję w mniejszym zakresie lub opóźnić wejście na giełdę.
Przychody Moderna w trzecim kwartale wzrosły rok do roku o 29%, znacznie przekraczając oczekiwania, podniesiono również prognozę rocznego wzrostu przychodów do 15%-25% | Raport finansowy
Przychody firmy Moderna w trzecim kwartale wzrosły o 29% rok do roku, osiągając 1,31 miliarda dolarów, a zyski znacząco przekroczyły oczekiwania. Firma podniosła prognozę wzrostu przychodów na 2026 rok do poziomu 15%-25%. Wzrost sprzedaży nowej generacji szczepionek przeciwko COVID-19 oraz szczepionek przeciw grypie, a także ekspansja na rynki międzynarodowe przyczyniły się do poprawy wyników. Dane z trzeciej fazy indywidualnej szczepionki przeciwko rakowi również przyniosły pozytywne rezultaty. Firma równolegle realizuje działania mające na celu obniżenie kosztów i rozwój linii produktowych, a prognoza gotówki na koniec roku została znacząco podwyższona.
Ceny krypto
Więcej
