FDA opóźnia lek Disc Medicine na rzadką chorobę
Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) akcje zamknęły się w piątek około 22% niżej, ponieważ spółka mierzy się z przeszkodami regulacyjnymi w postaci Complete Response Letter (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie swojego leku bitopertin. We wtorek akcje notowane są wyżej.
Bitopertin był rozpatrywany w ramach przyspieszonej procedury zatwierdzania oraz jako część pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
W styczniu recenzenci FDA odłożyli swoją decyzję dotyczącą bitopertinu o około dwa tygodnie, do 10 lutego.
Regulatorzy zakwestionowali, czy „czas bez bólu na słońcu”, drugorzędowy punkt końcowy w badaniach, jest statystycznie wiarygodną miarą skuteczności, czy też dane biomarkerowe mogłyby zamiast tego wspierać zatwierdzenie leku.
Blokada FDA
FDA wydała CRL dla wniosku o rejestrację bitopertinu firmy Disc Medicine, który jest przeznaczony do leczenia erytropoetycznej protoporfirii (EPP), rzadkiej choroby powodującej ekstremalną wrażliwość na światło słoneczne.
Agencja stwierdziła, że choć badania kliniczne dostarczyły dowodów na skuteczność leku w obniżaniu poziomu całkowitej wolnej od metali PPIX we krwi, nie wykazały one wyraźnego powiązania z korzyściami klinicznymi, co opóźniło proces zatwierdzania.
Spółka poinformowała w piątek, że przyspieszone zatwierdzenie zależy od tego, czy istnieją dowody wpływu na proponowany punkt końcowy zastępczy (% zmiana poziomu wolnej od metali PPIX we krwi) oraz czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym skala zmiany, jest z dużym prawdopodobieństwem predyktorem korzyści klinicznych.
W pierwszym punkcie FDA zgodziła się, że badania AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnej od metali PPIX we krwi.
W drugim, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na powiązanie między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi związanymi z ekspozycją na światło słoneczne, pomimo silnych przesłanek mechanistycznych i biologicznych na rzecz stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii.
FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą posłużyć jako dowód wspierający tradycyjne zatwierdzenie.
W odpowiedzi na CRL, Disc Medicine wyraziła pewność co do trwającego badania APOLLO, którego dane główne spodziewane są w czwartym kwartale 2026 roku.
Spółka planuje wystąpić o spotkanie typu A z FDA, by omówić kolejne kroki. Disc posiada środki pieniężne w wysokości około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 r. oraz zapowiada płynność finansową do 2029 roku.
Analiza techniczna
Obecnie akcje notowane są 4,4% powyżej swojej 20-dniowej prostej średniej kroczącej (SMA) i 2,2% poniżej 100-dniowej SMA, co wskazuje na pewną krótkoterminową siłę, ale potencjalny opór na dłuższych średnich. W ciągu ostatnich 12 miesięcy akcje wzrosły o 2,42% i obecnie są bliżej swoich 52-tygodniowych maksimów niż minimów, co sugeruje stosunkowo silne wyniki.
RSI znajduje się na neutralnym poziomie, co oznacza, że akcje nie są obecnie ani wykupione, ani wyprzedane. Tymczasem MACD jest poniżej swojej linii sygnału, co wskazuje na presję spadkową na akcje.
Kombinacja neutralnego RSI i niedźwiedziego MACD wskazuje na mieszane momentum dla Disc Medicine na ten moment.
- Kluczowy opór: 60,00 $
- Kluczowe wsparcie: 55,00 $
Konsensus analityków i ostatnie działania: Akcje mają rekomendację Kupuj z średnim celem cenowym 102,00 $. Ostatnie ruchy analityków obejmują:
- Wells Fargo: Nadwaga (Podnosi cel do 109 $)
- Truist Securities: Kupuj (Podnosi cel do 114 $)
- Stifel: Kupuj (Cel 125 $)
IRON – zachowanie kursu: Akcje Disc Medicine wzrosły o 4,40% do 58,41 $ podczas wtorkowej sesji przedsesyjnej.
Zdjęcie: Tada Images via Shutterstock
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Czy Rezerwa Federalna będzie „podnosić stopy procentowe bez przerwy”? Czy powtórzy się „cykl zacieśniania polityki” z końca lat 80.?
Raport Citi wskazuje, że obecne środowisko makroekonomiczne jest bardzo podobne do okresu zacieśnienia polityki z lat 1988-1989, kiedy gospodarka wykazywała odporność, presja inflacyjna stopniowo narastała, a następnie aktywność gospodarcza spowolniła, co doprowadziło do zmiany polityki na bardziej luźną. W tamtym cyklu zacieśniania polityki, Fed podniósł stopy procentowe 16 razy z rzędu.
Rzadkie połączenie sił wrogów! Musk i Altman wspierają apel Dario Amodei o "globalne spowolnienie rozwoju AI"
Anthropic Amodei wezwał do „globalnego spowolnienia AI”, a jego rywale Musk i Altman niespodziewanie publicznie poparli tę inicjatywę. Trzej giganci zgodzili się na udostępnienie zewnętrznym stronom uprawnień do oceny na poziomie „pracowniczym” oraz na skoordynowane spowolnienie rozwoju. Altman nawet bezpośrednio ogłosił, że OpenAI nie przeprowadzi IPO w tym roku. Rezygnacja jednego z badaczy i fala zbiorowych „ucieczek” niekontrolowanych AI wywołały dawno nagromadzony niepokój w branży.
Najnowsza ocena Goldman Sachs: Wzrost stóp procentowych ≠ spadek amerykańskich akcji, wzrost zysków jest kluczem do hossy
Goldman Sachs uważa, że wysokie stopy procentowe stanowią przeciwny wiatr dla rynku akcji, ale nie zakończą hossy. Rentowność 30-letnich obligacji amerykańskich wzrosła do 5,3%, lecz dane historyczne pokazują, że w ciągu 12 miesięcy po podwyżce stóp średni zwrot z amerykańskich akcji wynosił aż +9%. Bilanse przedsiębiorstw są najsilniejsze od 20 lat, a inwestycje w AI i fala fuzji i przejęć nieustannie wspierają oczekiwania dotyczące zysków. Przewiduje się, że w 2026 roku zysk na akcję indeksu S&P 500 wyniesie 340 dolarów, co oznacza wzrost o 24% rok do roku.
Wall Street ma kolejnego krótkiego sprzedawcę Lululemon (LULU.US)! Po spadku ceny akcji o 81% od szczytu, BMO ostrzega, że trudne czasy dopiero nadejdą
BMO Capital Markets uważa, że transformacja Lululemon z powrotem do rentowności nie będzie szybka ani łatwa. Ta firma odzieży sportowej oddaje udziały rynkowe konkurencji, a spadek sprzedaży stale się pogłębia.
Ceny krypto
Więcej
