AstraZeneca (AZN.US): nowa wskazanie dla relizumab zostanie objęta priorytetową oceną

Według informacji z aplikacji Zhihui Finance, 12 października na oficjalnej stronie Centrum Oceny Leków (CDE) Państwowej Administracji ds. Nadzoru Leków opublikowano, że nowa wskazanie dla ravulizumabu w postaci roztworu do wstrzykiwań firmy AstraZeneca (AZN.US) jest planowane do objęcia priorytetową oceną. Nowe wykorzystanie dotyczy obniżenia poziomu białkomoczu u dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA (IgAN). Ravulizumab to sztandarowy produkt firmy AstraZeneca, a światowa sprzedaż na 2025 rok szacowana jest na 4,718 miliarda dolarów (wzrost rok do roku o 20,23%).

Ravulizumab to długodziałający inhibitor dopełniacza C5, zapewniający szybkie i trwałe, stabilne zahamowanie dopełniacza C5. Gdy układ dopełniacza jest nieprawidłowo aktywowany, jego nadmierna reakcja może prowadzić do atakowania przez organizm własnych zdrowych komórek. Ravulizumab działa poprzez celowane hamowanie aktywacji końcowego dopełniacza C5 w układzie immunologicznym.

Dotychczas ravulizumab został dopuszczony do obrotu w wielu krajach i regionach na całym świecie, w tym w Europie, Stanach Zjednoczonych, Japonii i Chinach. W kraju ten lek uzyskał rejestrację w trzech wskazaniach: u dorosłych z uogólnioną miastenią gravis (gMG) z dodatnimi przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR), u dorosłych z zapaleniem nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD) oraz u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 1 miesiąca z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Tym razem nową wskazaniem objętą priorytetową oceną jest nefropatia IgA. W czerwcu 2026 roku firma AstraZeneca opublikowała wyniki badania III fazy I CAN (ALXN1210-IgAN-320) nad leczeniem dorosłych z nefropatią IgA za pomocą ravulizumabu. Jest to globalne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ravulizumabu u dorosłych pacjentów z nefropatią IgA narażonych na ryzyko progresji choroby. Planuje się rekrutować około 510 uczestników z 28 krajów z Ameryki Północnej, Południowej, Europy, Azji i Australii.

Główne punkty końcowe badania I CAN obejmują: zmianę od wartości początkowej w zakresie proteinurii ocenianej na podstawie stosunku białka do kreatyniny w próbce moczu z 24 godzin (UPCR) (ocenianą w 34. tygodniu podczas analizy pośredniej) oraz zmianę szacowanego przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej (ocenianą w 106. tygodniu podczas analizy końcowej).

Wyniki analizy pośredniej wykazały, że w zakresie głównego punktu końcowego – zmiany proteinurii na podstawie 24-godzinnego UPCR względem wartości początkowej – u pacjentów z grupy leczonej ravulizumabem odnotowano znaczące i klinicznie istotne obniżenie poziomu białkomoczu w porównaniu z grupą placebo.

Profil bezpieczeństwa obserwowany w tym badaniu był zgodny z dotychczasowymi danymi dotyczącymi ravulizumabu, lek był ogólnie dobrze tolerowany i nie stwierdzono nowych problemów bezpieczeństwa. Najczęstsze działania niepożądane (AE) w grupie leczonej ravulizumabem to infekcje górnych dróg oddechowych, zapalenie nosogardła i reakcje związane z infuzją; w grupie placebo najczęstsze działania niepożądane to infekcje górnych dróg oddechowych, zapalenie nosogardła i nadciśnienie.

Dr Jonathan Barratt, badacz prowadzący próbę I CAN, powiedział: „U pacjentów z nefropatią IgA aktywacja końcowego dopełniacza jest głównym czynnikiem napędzającym stan zapalny i postępującą utratę funkcji nerek, która często prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek. Te pośrednie wyniki wskazują, że ravulizumab poprzez celowane działanie na końcową ścieżkę dopełniacza może szybko i znacząco redukować białkomocz, co wspiera potencjał tego leku jako terapii modyfikującej przebieg choroby dla tego rzadkiego i poważnego schorzenia.”