GlaxoSmithKline (GSK.US), Inovio (INO.US), Agios (AGIO.US) czekają na rozpatrzenie wniosku, amerykańskie innowacyjne leki czekają na okno zatwierdzenia przez FDA

W zeszłym tygodniu Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowe i rozszerzone zastosowania leków, spośród których najbardziej wyróżnia się zatwierdzenie Anktiva firmy ImmunityBio (IBRX.US) do leczenia kolejnego rodzaju raka pęcherza. Teraz oczy wszystkich zwracają się ku decyzjom FDA dotyczącym leków na leczenie wirusowego zapalenia wątroby typu B, chorób układu oddechowego oraz anemii sierpowatej.

Przez najbliższe tygodnie momentum to będzie się utrzymywać, a FDA będzie stopniowo wydawać decyzje dotyczące GlaxoSmithKline (GSK.US), Sun Pharmaceutical Industries, Inovio Pharmaceuticals (INO.US) i Agios Pharmaceuticals (AGIO.US).

Decyzja FDA w sprawie terapii na wirusowe zapalenie wątroby typu B firmy GlaxoSmithKline

FDA najprawdopodobniej ogłosi decyzję dotyczącą Bepirovirsen od GlaxoSmithKline 26 października. Jest to badany lek dla dorosłych z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B, mający na celu zmniejszenie produkcji białek pozwalających wirusowi replikować się, a także pomoc układowi odpornościowemu w kontrolowaniu infekcji, z nadzieją zakończenia konieczności ciągłego leczenia.

Wniosek wspierany jest przez wyniki badań III fazy: B-Well 1 oraz B-Well 2. W tych badaniach u 19% kwalifikujących się pacjentów leczonych Bepirovirsenem w połączeniu ze standardową terapią uzyskano funkcjonalne wyleczenie, podczas gdy w grupie leczonej wyłącznie standardową terapią nie było takich przypadków. Funkcjonalne wyleczenie oznacza utrzymanie zahamowanego wirusa HBV bez potrzeby dalszego leczenia.

Wśród pacjentów z niską aktywnością wirusa na początku badania odsetek funkcjonalnych wyleczeń wynosił 26%.

Według GlaxoSmithKline, choroba ta dotyczy około 1,7 miliona osób w USA, dlatego FDA przyznała temu wnioskowi status priorytetowego przeglądu oraz przełomowej terapii.

Terapia RRP firmy Inovio na pierwszym planie

Następnie uwagę inwestorów przyciągnie Inovio Pharmaceuticals. Badany lek INO-3107 dla dorosłych pacjentów z nawracającą brodawczakowatością dróg oddechowych (RRP) ma otrzymać decyzję regulatora prawdopodobnie 30 października.

RRP to rzadka choroba wywołana przez specyficzne podtypy wirusa brodawczaka ludzkiego (HPV), prowadząca do powtarzającego się powstawania narośli w drogach oddechowych. Pacjenci często wymagają wielokrotnych zabiegów chirurgicznych usuwających te zmiany.

INO-3107 ma pomóc układowi odpornościowemu w zwalczaniu komórek zakażonych HPV. Inovio stara się o przyspieszone zatwierdzenie, twierdząc, że choroba dotyka około 14 tysięcy osób w USA.

W badaniu fazy 1/2 z udziałem 32 pacjentów, u 81,3% po roku leczenia zanotowano spadek liczby operacji, a u 28,1% w trakcie lub po terapii nie było potrzeby przeprowadzania zabiegów.

Agios czeka na decyzję w sprawie zatwierdzenia Mitapivat

Mitapivat został już zatwierdzony w leczeniu niektórych dziedzicznych chorób krwi, a teraz Agios stara się o przyspieszone zatwierdzenie dla pacjentów z anemią sierpowatą w wieku 16 lat i starszych. Anemia sierpowata powoduje niedokrwistość i potencjalnie uszkodzenie narządów. Decyzja spodziewana jest 1 listopada.

Ten doustny lek aktywuje enzym o nazwie kinaza pirogronianowa, pomagając czerwonym krwinkom produkować energię i funkcjonować bardziej efektywnie.

Wniosek oparty jest na badaniu III fazy Rise Up z udziałem 207 pacjentów. Badanie wykazało, że u 40,6% leczonych Mitapivatem zaobserwowano znaczny wzrost poziomu hemoglobiny, podczas gdy w grupie placebo taki efekt wystąpił tylko u 2,9%.

Dodatkowe analizy wykazały także, że pacjenci leczeni Mitapivatem rzadziej potrzebowali transfuzji krwi.

Sun Pharmaceutical chce rozszerzyć wskazania Ilumya

Sun Pharmaceutical Industries z siedzibą w Indiach niedawno rozszerzył działalność w USA poprzez przejęcie Organon (OGN.US). Firma oczekuje na decyzję FDA w sprawie Ilumya, leku w formie zastrzyku rozszerzanego na leczenie aktywnej łuszczycowej zapalenia stawów.

Mechanizm działania Ilumya polega na blokowaniu interleukiny-23 (IL-23), białka biorącego udział w procesach zapalnych. Lek po raz pierwszy został zatwierdzony w USA w 2018 roku na leczenie umiarkowanej do ciężkiej łuszczycy plackowatej.

Sun Pharmaceutical stara się o zatwierdzenie rozszerzenia zastosowania Ilumya z leczenia objawów skórnych na pacjentów z chorobami stawów, a decyzja spodziewana jest 29 października.