Ultragenyx объявляет о принятии и приоритетном рассмотрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) заявки на получение биологической лицензии (BLA) на геннотерапию DTX401 AAV для лечения болезни накопления гликогена типа Ia (GSDIa)

PDUFA дата действия назначена на 23 августа 2026 года

В случае одобрения DTX401 станет первым лечением, направленным на устранение основной причины GDSIa

NOVATO, Калифорния, 23 февраля 2026 года (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA или Агентство) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), с целью одобрения генной терапии DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) для лечения Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). FDA предоставило заявке BLA приоритетное рассмотрение и назначило дату действия по Закону о сборах за рецептурные лекарственные средства (PDUFA) на 23 августа 2026 года.

«Текущие диетические подходы к лечению GSDIa накладывают чрезвычайно тяжелое бремя на пациентов и их семьи, при этом у пациентов по-прежнему остаются существенные медицинские потребности, включая риск потенциально опасных для жизни эпизодов острой гипогликемии и накопление долгосрочных осложнений на протяжении всей жизни», — сказал Эрик Кромбец, M.D., главный медицинский директор Ultragenyx. «В случае одобрения DTX401 станет первым лечением, воздействующим на болезнь на самом ее корне. Мы благодарим FDA за своевременное принятие заявки BLA и будем продолжать сотрудничество с Агентством в течение всего процесса рассмотрения».

Заявка BLA основана на данных из строгой клинической программы, включающей 52 пациента, получивших лечение, и до шести лет наблюдения. Ранее опубликованные данные рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования III фазы GlucoGene показывают, что пациенты, получавшие DTX401, испытали значительное и клинически значимое снижение как объема, так и частоты потребления кукурузного крахмала в сутки, при сохранении низкого уровня гипогликемии, улучшении уровня эугликемии и увеличении толерантности к голоданию. Эти клинические преимущества привели к значимому улучшению качества жизни по самооценке пациентов, измеряемому по шкале Patient Global Impression of Change (PGIC). DTX401 хорошо переносился и имел приемлемый профиль безопасности.

В случае одобрения DTX401 будет полностью производиться в США на новом заводе Ultragenyx по производству генной терапии в Бедфорде, штат Массачусетс.

О DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 — это исследуемая генная терапия на основе AAV8, предназначенная для обеспечения стабильной экспрессии и активности G6Pase под контролем нативного промотора, чтобы обработанные клетки печени могли реагировать на обычные гормональные сигналы, регулирующие уровень глюкозы, включая инсулин и кортизол. DTX401 вводится однократно внутривенно и, как показано в доклинических исследованиях, улучшает активность G6Pase и снижает уровень гликогена в печени, что является хорошо известным биомаркером прогрессирования заболевания. DTX401 был удостоен обозначения как препарат для редких педиатрических заболеваний, орфанного препарата, Fast Track и продвинутой терапии регенеративной медицины (RMAT) от FDA США, а также статусов орфанного препарата и PRIority MEdicines (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам.

О Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
GSDIa — это редкое, тяжелое и опасное для жизни заболевание, вызванное врожденным нарушением углеводного обмена из-за патогенных вариантов гена G6PC, который кодирует G6Pase, фермент, критически важный для высвобождения глюкозы из гликогена и других метаболических источников. Дефицит активности G6Pase приводит к тяжелой гипогликемии во время голодания между приемами пищи и ночью, а также к избыточному накоплению гликогена в печени, метаболическим нарушениям и другим связанным с заболеванием осложнениям. Кукурузный крахмал играет ключевую роль в управлении GSDIa днем и ночью, обеспечивая внешний источник глюкозы для предотвращения внезапного и тяжелого снижения уровня глюкозы в плазме; однако текущие стратегии лечения накладывают существенное бремя на пациентов и их семьи. На данный момент не существует одобренных фармакологических методов лечения. Оценивается, что GSDIa поражает около 6000 человек в коммерчески доступных регионах.

О компании Ultragenyx
Ultragenyx — это биофармацевтическая компания, стремящаяся предоставить пациентам новые методы терапии для лечения тяжелых редких и ультра-редких генетических заболеваний. Компания создала разнообразное портфолио одобренных лекарств и кандидатов на лечение, направленных на борьбу с заболеваниями с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью и ясной биологией, для которых обычно не существует одобренных методов терапии, воздействующих на основную причину болезни.

Компанией управляет команда менеджеров с опытом разработки и коммерциализации препаратов для лечения редких заболеваний. Стратегия Ultragenyx основана на быстром и экономически эффективном развитии лекарственных средств, с целью максимально срочной доставки безопасных и эффективных методов терапии пациентам.

Заявления о перспективах и использовании цифровых медиа
За исключением содержащейся здесь исторической информации, материалы, изложенные в данном пресс-релизе, включая заявления, связанные с ожиданиями и прогнозами Ultragenyx относительно будущих операционных результатов и финансовых показателей, бизнес-планы и цели по DTX401, ожидания относительно переносимости и безопасности DTX401, ожидания относительно достаточности клинических данных для поддержки заявки на маркетинг и одобрения DTX401, возможные сроки и успех подачи заявки на маркетинг и других регулирующих одобрений для DTX401, ожидания относительно сроков получения возможного одобрения DTX401, ожидания относительно распространенности пациентов DTX401, будущих регулирующих взаимодействий, ожидания относительно способности компании решить с FDA замечания в полном ответном письме, а также ценности, которую принесет DTX401, и будущих клинических и регулирующих событий по DTX401, являются заявлениями прогнозного характера в смысле положений о «безопасной гавани» Закона о реформе судебного разбирательства по частным ценным бумагам 1995 года. Такие заявления прогнозного характера связаны со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к существенным отличиям наших клинических программ, сотрудничества с третьими сторонами, будущих результатов, производительности или достижений от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях. К таким рискам и неопределенностям относятся, среди прочего, неопределенность клинической разработки лекарств и непредсказуемый и длительный процесс получения регулирующих одобрений, способность компании успешно разработать DTX401, способность компании достичь своих запланированных целей развития в ожидаемые сроки, риски, связанные с побочными эффектами, риски, связанные с зависимостью от партнеров для проведения определенных мероприятий от имени компании, ограниченный опыт компании в управлении собственным производственным предприятием, способность компании и ее сторонних производителей соблюдать регулирующие требования, наша способность успешно управлять расширением компании, задержки или непредвиденные расходы и другие неблагоприятные последствия, связанные с недавно объявленным стратегическим планом реструктуризации,  меньшие, чем ожидалось, рыночные возможности для продуктов и кандидатов компании, производственные риски, конкуренция со стороны других методов терапии или продуктов, а также другие вопросы, которые могут повлиять на достаточность существующих денежных средств, их эквивалентов и краткосрочных инвестиций для финансирования деятельности, будущие операционные результаты и финансовые показатели компании, сроки клинических испытаний и публикации их результатов, а также доступность или коммерческий потенциал продуктов и лекарственных кандидатов Ultragenyx. Ultragenyx не берет на себя обязательств по обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений.