Neurogene публикует корпоративную презентацию, в которой выделяет программу генной терапии NGN-401 для лечения синдрома Ретта
Reuters2026/08/11 11:51- Neurogene выделила NGN-401 как кандидат на однократную генной терапии синдрома Ретта, позиционируя его как потенциальную лучшую в своем классе программу.
- Обновление по фазам 1/2: 100% из 10 участников достигли как минимум одного этапа развития и улучшили показатели CGI-I через 12 месяцев или больше.
- Сигнал устойчивости: продолжающееся улучшение отмечено до 30 месяцев после введения дозы, без потери этапов; 80% соответствовали составному определению ответчика Embolden через 12 месяцев.
- Регистрационное испытание Embolden завершило дозирование 25 участников, превысив целевой набор; ключевые данные ожидаются во втором полугодии 2027 года.
- Этап производства: завершение квалификационных процессов, необходимых для подачи BLA, ожидается к концу 2026 года.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться

Масштабный выкуп облигаций встретил «прохладный прием»: план покупки облигаций Министерства финансов США столкнулся с препятствиями, инструмент ликвидности может оказаться неэффективным.
Министерство финансов США столкнулось с рекордно низким спросом на расширенные операции обратного выкупа, что подчеркивает ограниченные возможности рынка долгосрочных облигаций. Это может вынудить власти сократить выпуск менее ликвидных 20-летних американских государственных облигаций.

Jiangfeng Capital: Ежедневный отчет по BETH за 14 сентября

Citigroup снизил целевую цену Kellogg до 97 долларов