Обновленная версия: клинические испытания поздней стадии препарата 1-Disc Medicine прошли успешно, что прокладывает путь к одобрению таблеток от "солнечной аллергии"

Статья полностью переписана, добавлены комментарии аналитиков и справочная информация

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 октября - Disc Medicine (IRON.O) в понедельник заявила, что ее экспериментальная таблетка для лечения редкого заболевания помогает пациентам проводить больше времени на солнце без боли; на фоне этой новости акции компании на утренних торгах взлетели на 35%.

Успех финальных клинических испытаний прокладывает путь Disc к повторной подаче заявки на битопертин. Ранее FDA в этом году отклонила(link) заявку на это лекарство. Disc планирует предоставить новые данные до конца года, чтобы поддержать перспективу одобрения препарата и его выхода на рынок примерно в середине 2027 года.

В то время FDA отмечала отсутствие явной связи между снижением уровня первичной порфирина и устойчивостью пациентов к солнечному свету.

Битопертин разрабатывается для лечения эритропоэтической протопорфирии (EPP) — наследственного заболевания крови, при котором в крови накапливается вещество под названием протопорфирин IX (PPIX), в результате чего пациенты становятся крайне чувствительными к солнечному свету, а солнечное воздействие вызывает болезненные реакции кожи.

"Мы считаем, что масштаб и согласованность основных результатов исследований делают одобрение данного препарата практически неизбежным," — отметила аналитик Truist Даниэль Бриэль.

В этом клиническом испытании, где участвовало 183 пациента возрастом от 12 лет и старше, уровень PPIX у принимавших битопертин был снижен на 41,4% по сравнению с группой плацебо. На шестом месяце лечения их безболезненное время активности на солнце увеличилось на 12,2 часа в месяц.

Препарат также заметно снизил количество фототоксических реакций, то есть болезненных кожных проявлений, вызванных светом.

"Эти результаты представляют собой значительный научный прогресс в области EPP... Я ожидаю, что эти данные навсегда изменят фокус разработки лекарств в этой области," — заявил CEO Джон Квассел во время телефонной конференции.

В настоящее время пациенты с EPP в основном контролируют заболевание избегая солнечного света или используя имплантат "Scenesse" от Clinuvel Pharmaceuticals (CUV.AX).

Аналитики BMO прогнозируют, что пиковый объем продаж битопертина достигнет 1,7 миллиарда долларов США, и ожидают, что пациенты, которые уже лечатся по расширенной программе допуска FDA, станут в числе первых, кто применит этот препарат.

(В целях удобства для носителей других языков Reuters автоматически переводит свои материалы на несколько языков. В связи с возможными ошибками автоматического перевода или отсутствием необходимого контекста, Reuters не гарантирует точность таких текстов и предоставляет их исключительно для удобства читателей. Reuters не несет ответственности за возможный ущерб или убытки, возникшие при использовании автоматического перевода.)