UniQure (QURE) повідомляє про позитивні результати I/IIa фази дослідження AMT-191 для лікування хвороби Фабрі, демонструє стійку активність ферменту
UniQure (NASDAQ:QURE) є однією з найбільш перспективних недорогих акцій для покупки зараз. 6 лютого UniQure повідомила про позитивні оновлені дані з випробування фази I/IIa препарату AMT-191, який є генною терапією для лікування хвороби Фабрі. У всіх 11 пацієнтів на трьох різних рівнях дози спостерігалася підвищена активність ферменту, при цьому пацієнт, який отримував лікування найдовше, зберігав ці високі рівні більше року. Особливо важливо, що рівні ферменту значно перевищували нормальні показники, демонструючи чіткий зв'язок між отриманою дозою та кількістю виробленого ферменту.
Лікування дозволило 6 з 11 пацієнтів припинити регулярну терапію заміщення ферменту/ERT після досягнення певних клінічних критеріїв. Навіть після припинення ERT пацієнти зберігали стабільний рівень lyso-Gb3, токсичної речовини, яка зазвичай накопичується при хворобі Фабрі. Це свідчить про те, що одноразова генна терапія потенційно може замінити довічні, двотижневі інфузії для деяких пацієнтів.
Хоча терапія демонструє перспективність, UniQure призупинила нове дозування в середній та високій дозових групах для оцінки деяких показників безпеки. У двох пацієнтів із середньої дозової групи спостерігався підвищений рівень печінкових ферментів, що були класифіковані як токсичність, що обмежує дозу, хоча обидва добре відповіли на лікування стероїдами. Інші раніше повідомлені серйозні випадки у високодозовій групі включали біль у грудях і інсульт, хоча деякі були визначені як такі, що не пов'язані з досліджуваним препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) розробляє лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні та інші важкі захворювання у США.
Відмова від відповідальності: зміст цієї статті відображає виключно думку автора і не представляє платформу в будь-якій якості. Ця стаття не повинна бути орієнтиром під час прийняття інвестиційних рішень.
Вас також може зацікавити
Британський центральний банк планує призупинити продаж довгострокових облігацій — найагресивніший "скорочувач балансу" у світовій борговій бурі натиснув на гальма.
Продати один раз означає втратити половину, Банк Англії призупинив кільк існе скорочення.
Підвищення процентної ставки Федеральною резервною системою у четвер стало майже загальним консенсусом, чому Standard Chartered відмовляється "здатися"?
Standard Chartered вважає, що основний інфляційний тиск може бути переоцінений, а підвищення ставок все ще є "помилковим політичним вибором": мита додають приблизно 0,7 процентних пункту до PCE, але цей вплив, ймовірно, зникне; над'ядерний CPI вже повернувся до нормального діапазону, а тиск з боку споживачів обмежений. У липні лише троє з членів ФРС підтримали підняття ставки, і нинішні дані ще не достатньо, щоб переконати більше членів змінити позицію. Більш розумним підходом є дочекатися зникнення ефектів тарифного шоку та перегляду даних, перш ніж оцінювати інфляційні тенденції.
Коли прибутковість 10-річних американських держоблігацій перевищила 5%, прибутковість японських держоблігацій також впала нижче 3%, тиск на світовий ринок облігацій різко зростає!
Світовий ринок облігацій сигналізує тривогу: прибутковість американських казначейських облігацій перевищила 5%, що є найвищим рівнем з 2007 року, а японські облігації досягли найвищих позначок за останні 30 років. Різке зростання цін на нафту, висока інфляція та величезний борговий тягар — все це створює потрійний тиск та спричиняє розпродажі. Інституції попереджають: 5% — це далеко не межа, 6% вже на горизонті! На цьому тижні очікується рішення центральних банків США та Японії, і більш потужна буря на ринку активів може лише починатися.
Торгівля AI сповільнюється! Goldman Sachs попереджає про найбільшу дивергенцію у торгівлі за інерцією за останні 5 років, капітал переміщується від чіпів до програмного забезпечення
Goldman Sachs попереджає, що торгівля ШІ стикається зі структурним випробуванням: розбіжність між тримісячною та дванадцятимісячною динамікою досягла п’ятирічного максимуму, а AI-індекс відкотився майже на 45% від свого піку. Тим часом капітал переміщується з сектору напівпровідників у програмне забезпечення, що прискорює диференціацію фактору динаміки. Goldman Sachs вважає, що якщо ця тенденція збережеться, довгостроково високий зв’язок між AI та динамікою може поступово послабитися.
Ціни на криптовалюти
Більше
