uniQure різко впала на біржі США 29 вересня: 48-місячні дані розчарували, основна кінцева точка не досягнута, занепокоєння щодо безпеки

uniQure: аналіз різкого падіння 29 вересня

Ключові слова: непереконливі дані за 48 місяців, основна кінцева точка незначуща, занепокоєння щодо безпеки

1. 29 вересня компанія опублікувала чотирирічні дані щодо AMT-130: у 12 пацієнтів з високою дозою прогресування захворювання за 48 місяців за шкалою cUHDRS сповільнилось на 44%, основна кінцева точка не досягла статистичної значущості (p=0,144), що нижче порівняно з 36-місячними даними, послаблюючи впевненість у тривалості ефекту.

2. 29 вересня оновлені дані зовнішнього контролю мали значні прогалини та упередженість, пов'язану з виживанням; хоча постфактум аналіз відновив статистичну значущість, цей результат не був запланований як основний аналіз. У 5 пацієнтів спостерігалися серйозні випадки запалення центральної нервової системи, всі вони одужали.

(Відмова від відповідальності: цей матеріал підготовлений на основі відкритої інформації за допомогою AI-технологій і призначений лише для ознайомлення; не є інвестиційною рекомендацією)