PTC Therapeutics dự kiến sẽ nộp hồ sơ BLA lên FDA cho li ệu pháp gen ST-920 điều trị Fabry vào quý 4 năm 2026
Reuters2026/08/13 11:17- PTC Therapeutics đã chiến thắng trong một cuộc đấu giá phá sản để mua lại liệu pháp gen ST-920 giai đoạn BLA điều trị bệnh Fabry của Sangamo.
- Kết quả của giai đoạn 1/2 STAAR đã được trình bày, cho thấy lợi ích lâm sàng bền vững và hồ sơ an toàn có thể chấp nhận được, hỗ trợ cho việc ngừng điều trị enzym mãn tính.
- Hồ sơ nộp lên FDA theo hình thức cuốn chiếu hướng tới việc phê duyệt nhanh, dự kiến nộp xong vào quý 4 năm 2026 và có thể ra mắt vào năm 2027.
- Điều khoản thỏa thuận bao gồm 111 triệu USD trả trước, tối đa 100 triệu USD theo các mốc phê duyệt pháp lý, dự kiến hoàn tất vào cuối quý 3 hoặc đầu quý 4 năm 2026.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Tesla (TSLA.US) thành lập công ty con tại Việt Nam, tiến vào thị trường ô tô điện tăng trưởng nhanh nhất Đông Nam Á
Nhà sản xuất ô tô điện của Mỹ, Tesla, đã thành lập một công ty con tại Việt Nam, đánh dấu bước tiến chính thức vào một trong những thị trường xe điện phát triển nhanh nhất Đông Nam Á.
Goldman Sachs phân tích sự chuyển đổi mô hình AI của Meta (META.US): MuseAI mở ra kỷ nguyên mới cho các đại lý thông minh
Gần đây, Meta đã ra mắt sản phẩm AI cá nhân Muse AI, đánh dấu kỷ nguyên mới của trí tuệ nhân tạo tiêu dùng khi chuyển từ chatbot hỏi đáp sang những agent thông minh có thể tự động hoàn thành các nhiệm vụ thực tế. Goldman Sachs đã phát hành báo cáo nghiên cứu duy trì xếp hạng “mua vào” cho Meta.
Piper Sandler hạ mục tiêu giá của Kimberly-Clark xuống còn 118 USD
Hợp đồng tương lai chỉ số chứng khoán châu Âu giảm
Giá tiền điện tử
Thêm
