AstraZeneca (AZN.US) liệu pháp relizumab với chỉ định mới dự kiến sẽ được ưu tiên xem xét.

Theo thông tin từ ứng dụng tài chính Zhitong, ngày 12 tháng 10, trang web Trung tâm Đánh giá Dược phẩm (CDE) của Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc cho biết, một chỉ định mới của dung dịch tiêm Ravulizumab của AstraZeneca (AZN.US) dự kiến sẽ được đưa vào ưu tiên đánh giá, dành cho việc giảm mức protein niệu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh thận IgA nguyên phát (IgAN). Ravulizumab là một sản phẩm bom tấn thuộc AstraZeneca, doanh thu toàn cầu dự kiến năm 2025 đạt 4,718 tỷ USD (tăng trưởng hàng năm 20,23%).

Ravulizumab là chất ức chế bổ thể C5 tác dụng kéo dài, có khả năng cung cấp sự ức chế bổ thể C5 nhanh chóng, liên tục và ổn định. Khi hệ thống bổ thể bị kích hoạt bất thường, phản ứng quá mức sẽ khiến cơ thể tấn công các tế bào khỏe mạnh của chính mình. Ravulizumab hoạt động bằng cách ức chế có mục tiêu sự kích hoạt của thành phần bổ thể C5 trong hệ miễn dịch.

Trước đó, Ravulizumab đã được cấp phép lưu hành tại nhiều quốc gia và khu vực trên thế giới, bao gồm châu Âu, Hoa Kỳ, Nhật Bản và Trung Quốc. Tại Trung Quốc, thuốc này đã được phê duyệt cho ba chỉ định, bao gồm: điều trị chứng nhược cơ toàn thân (gMG) ở người lớn có kháng thể thụ thể acetylcholine (AChR) dương tính; điều trị bệnh phổ viêm thị thần kinh tủy (NMOSD) ở người lớn; và điều trị bệnh tan máu ban đêm từng đợt (PNH) ở người lớn và trẻ em từ 1 tháng tuổi trở lên.

Chỉ định mới dự kiến được đưa vào ưu tiên đánh giá lần này là bệnh thận IgA. Tháng 6 năm 2026, AstraZeneca đã công bố kết quả nghiên cứu pha III I CAN (ALXN1210-IgAN-320) về điều trị bệnh thận IgA ở người lớn bằng Ravulizumab. Đây là một thử nghiệm toàn cầu giai đoạn III, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược nhằm đánh giá hiệu quả và mức độ an toàn của Ravulizumab ở bệnh nhân trưởng thành mắc IgA có nguy cơ tiến triển bệnh. Thử nghiệm dự kiến tuyển khoảng 510 đối tượng từ 28 quốc gia thuộc Bắc Mỹ, Nam Mỹ, châu Âu, châu Á và châu Úc.

Các tiêu chí chính của nghiên cứu I CAN bao gồm: sự thay đổi protein niệu so với ban đầu dựa trên tỷ lệ protein-creatinin nước tiểu 24 giờ (UPCR, đánh giá tại tuần 34 và thực hiện phân tích trung gian), cũng như sự thay đổi tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR, đánh giá tại tuần 106 và thực hiện phân tích cuối cùng).

Kết quả phân tích trung gian cho thấy, về tiêu chí chính – sự thay đổi protein niệu dựa trên UPCR 24 giờ so với ban đầu – nhóm bệnh nhân dùng Ravulizumab có mức protein niệu giảm rõ rệt và có ý nghĩa lâm sàng so với nhóm giả dược.

Tính an toàn quan sát được trong thử nghiệm này phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của Ravulizumab, nhìn chung dung nạp tốt và không ghi nhận vấn đề an toàn mới. Các tác dụng phụ phổ biến nhất trong nhóm dùng Ravulizumab là nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm mũi họng và phản ứng liên quan đến truyền tĩnh mạch; ở nhóm giả dược, các tác dụng phụ phổ biến nhất là nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm mũi họng và tăng huyết áp.

Tiến sĩ Jonathan Barratt, nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm I CAN, cho biết: “Đối với bệnh nhân thận IgA, kích hoạt bổ thể đoạn cuối là yếu tố chính gây viêm và mất chức năng thận tiến triển, thường dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối. Những kết quả trung gian này cho thấy Ravulizumab tác động nhanh chóng và rõ rệt trong giảm protein niệu bằng cách nhắm vào con đường bổ thể đoạn cuối, đồng thời ủng hộ tiềm năng của thuốc như một liệu pháp sửa đổi bệnh cho căn bệnh hiếm gặp và có hậu quả nghiêm trọng này.”