美国FDA扩大血液病药物适应症获批，阿卡迪亚制药股价应声大涨

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿卡迪亚制药一款血液病治疗药物扩大适应症范围，受该利好消息影响，阿卡迪亚制药股价在周三美股盘前交易中暴涨近 12%。

　　该公司于本周二晚间发布公告称，旗下药物米塔匹伐（mitapivat） 获批新增适应症，可用于治疗非输血依赖型、输血依赖型 α 地中海贫血或 β 地中海贫血 患者的贫血症状。

　　地中海贫血是一种遗传性血液病，该病症会损害人体生成血红蛋白与健康红细胞的能力。

　　这款获批的新药以艾奎斯美（Aqvesme） 为商品名，在完成药监要求的安全合规备案流程后，预计将于明年 1 月末正式上市开售。

　　值得一提的是，米塔匹伐早在 2022 年就已获得美国 FDA 批准，彼时其商品名为吡鲁金德（Pyrukynd），适应症为治疗丙酮酸激酶缺乏症成年患者的红细胞减少症状。

　　美国信安金融集团分析师格雷戈里・伦扎表示：‘本次适应症获批后，在米塔匹伐现有营收体系的基础上，这款药物有望再新增3.2 亿美元的峰值营收空间。’

　　本次 FDA 的获批结论，基于一项该药物的三期临床试验数据：试验结果显示，与安慰剂对照组相比，接受米塔匹伐治疗的患者，其血红蛋白应答率出现了具有统计学显著意义的提升。

　　伦扎补充指出，艾奎斯美的药品说明书中将标注黑框警告：患者在用药后的前 24 周内，需每 4 周进行一次肝功能检测；同时该药物禁止用于肝硬化患者。

责任编辑：郭明煜