英国药品和健康产品管理局（MHRA）已正式批准基因疗法Beremagene Geperpavec（商品名Vyjuvek）用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症

这一决定为患有此种罕见且严重遗传性皮肤病的患者提供了一种新的治疗选择。 该疗法由Krystal Biotech Inc.研发，旨在通过局部应用纠正导致皮肤脆弱和水疱形成的基因缺陷。此次批准标志着英国在推进创新基因疗法以应对未满足的医疗需求方面迈出了重要一步。