礼来公司称其基因编辑胆固醇疗法早期结果积极

格隆汇5月25日｜礼来(LLY.N)公司表示，其用于治疗高胆固醇的实验性基因编辑疗法的1b期临床试验取得了积极结果。礼来表示，在一项针对患有杂合子家族性高胆固醇血症或早发性冠状动脉疾病成年人的1b期研究中，单次输注名为Verve-102的疗法，使PCSK9蛋白水平的降幅高达88%，低密度脂蛋白胆固醇的降幅则高达62%。该疗法利用体内碱基编辑技术有效关闭肝脏中的PCSK9基因，模拟可预防心脏病的天然基因变异。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该疗法快速通道资格。礼来公司表示，疗效持续时间长达18个月，且未报告与治疗相关的严重不良事件。该公司计划在今年年底前启动Verve-102的2期临床研究。