Prime Medicine表示美國FDA已批准PM647用於α1-抗胰蛋白酶缺乏症的臨床試驗申請；盤後股價上漲

04:32 PM EDT，2026年9月24日（MT Newswires）——Prime Medicine（PRME）宣布已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）准許其PM647的臨床新藥申請，使該基因編輯療法可於α1抗胰蛋白酶缺乏症患者中進入臨床測試。公司於週四晚間表示，計劃開展一項全球I/II期、開放標籤研究，評估針對患有該疾病的成年人，單次靜脈注射PM647的安全性、耐受性及初步療效。該臨床試驗將首先招募僅表現出肺部病徵的α1抗胰蛋白酶缺乏症患者，隨後擴展至有明顯肝臟疾病的成年人。Prime Medicine表示，PM647旨在糾正SERPINA1基因中的E342K突變，這是該疾病最常見的致病原因。Prime Medicine的股價於盤後交易中上漲近12%。