Disc Medicine公司的罕見病藥物在後期臨床試驗中取得成功

路透10月19日 - Disc Medicine公司（IRON.O）週一表示，其針對一種因陽光照射會引發劇烈疼痛的罕見疾病所研發的實驗性口服藥，在後期臨床試驗中達到了所有主要及次要目標，推動該公司股價在盤前交易中飆升65%。

具體詳情如下：

• 該公司正在測試比托佩汀（bitopertin）作為紅細胞生成性原卟啉症（EPP）的治療藥物，這是一種使患者對陽光極為敏感的血液疾病

• 該病症會導致一種名為原卟啉IX（PPIX）的物質在血液中積聚，當患者暴露在陽光下時，會引發疼痛的皮膚反應

• 此前，美國食品藥品監督管理局（FDA）於今年較早時因「患者原卟啉水準降低與其耐受陽光能力之間缺乏明確關聯」為由，拒絕批准該藥物 (link)

• 該公司表示，共有183名12歲及以上服用比托佩汀的患者，其血液中的PPIX水準比服用安慰劑的患者降低了41.4%

• Disc Medicine公司表示，比托佩汀整體耐受性良好，未出現新的安全問題

• 透過待在室內及穿戴防護服來避免陽光照射，仍然是管理該疾病的主要方式

• 目前美國批准的唯一EPP治療方法是一種名為Scenesse的皮下激素植入劑

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