Dreimal innerhalb einer Woche Rückschläge: Novartis (NVS.US) DM1-Medikament scheitert in der Phase-III-Studie am primären Endpunkt
Novartis gab bekannt, dass ihr experimentelles injizierbares Medikament del-desiran zur Behandlung von DM1 (eine seltene Form der Muskeldystrophie) im HARBOR-Phase-III-Studie den primären Endpunkt nicht erreicht hat.
Wie von Smart Finance APP berichtet, hat Novartis (NVS.US) innerhalb nur einer Woche den dritten Rückschlag bei klinischen Studien erlitten. Das Schweizer Pharmaunternehmen gab am Dienstag bekannt, dass das experimentelle Injektionsmedikament del-desiran, das zur Behandlung von Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1, einer seltenen Muskeldystrophie) entwickelt wurde, im Rahmen der Phase-III-HARBOR-Studie den primären Endpunkt nicht erreicht hat.
Die Daten zeigen, dass im Vergleich zu Placebo keine statistisch signifikante Verbesserung der Videomessung der Fingerstreckung (vHOT) der Patienten erzielt wurde. Novartis erklärte, dass in Bezug auf sekundäre Endpunkte und explorative Analysen Anzeichen klinischer Aktivität beobachtet wurden und das Sicherheitsprofil insgesamt mit den bisherigen Daten übereinstimmt. Das Unternehmen wird die vollständigen Daten weiter analysieren und nach Rücksprache mit den Aufsichtsbehörden über den weiteren Entwicklungsweg entscheiden.
Del-desiran ist das Hauptmedikament, das Novartis durch die 12-Milliarden-US-Dollar-Übernahme von Avidity Biosciences erworben hat und das zuvor als potenzieller Blockbuster galt. Das Scheitern der Studie trifft Novartis in einer Phase, in der das Unternehmen vor der größten Patentklippe seiner Geschichte steht, und erschwert die Suche nach neuen Wachstumsquellen weiter.
Erst letzte Woche gab Novartis bekannt, dass das Herzmedikament pelacarsen zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD) mit erhöhtem Lipoprotein(a) (Lp(a)) im Rahmen der Phase-III-Lp(a)HORIZON-Studie den primären Endpunkt zur Reduzierung des Risikos kardiovaskulärer Ereignisse nicht erreicht hat. Das Unternehmen erklärte, dass trotz eines Rückgangs der Lipoprotein(a)-Werte im Vergleich zur Placebo-Gruppe keine signifikante Reduktion bei kardiovaskulärem Tod, Herzinfarkt oder Schlaganfall beobachtet wurde.
Ebenfalls in der vergangenen Woche gab Novartis bekannt, dass das Unternehmen aufgrund des Todes von drei Patienten acht klinische Studien zu experimentellen Therapien für Autoimmun- und neurologische Erkrankungen vorübergehend gestoppt hat. Diese experimentelle Therapie wird als chimäre Antigenrezeptor-T-Zell-Immuntherapie (CAR-T) bezeichnet. Sie verändert die Immunzellen der Patienten, sodass sie bestimmte Zielstrukturen erkennen und Krebszellen zerstören können.
Ein Novartis-Sprecher erklärte, dass das Unternehmen die betreffenden Studien vorübergehend ausgesetzt habe, nachdem drei Todesfälle durch schwere Immunreaktionen bekannt wurden. Wann diese Todesfälle auftraten, ist bislang unklar. Der Sprecher sagte, das Unternehmen führe derzeit eine umfassende Überprüfung der beobachteten Sicherheitsereignisse durch und bezeichnete diese tödliche Immunreaktion als bekanntes Sicherheitsrisiko der CAR-T-Therapie. Außerdem arbeite man mit unabhängigen Sicherheitskomitees zusammen, die die ausgesetzten Studien überwachen, und teile alle bekannten Informationen mit den Aufsichtsbehörden.
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