Neurogene publie une présentation d’entreprise mettant en avant le programme de thérapie génique NGN-401 pour le syndrome de Rett
Reuters2026/08/11 11:51- Neurogene a mis en avant NGN-401 comme un candidat de thérapie génique unique pour le syndrome de Rett, présenté comme un programme potentiel best-in-class.
- Mise à jour de la phase 1/2 : 100 % des 10 participants ont acquis au moins une étape de développement et se sont améliorés sur le CGI-I à 12 mois ou plus.
- Signal de durabilité : une amélioration continue a été rapportée jusqu'à 30 mois après la dose, sans perte de jalon ; 80 % ont atteint la définition de répondeur composite Embolden à 12 mois.
- Essai registrational Embolden : le dosage de 25 participants est terminé, dépassant l'objectif d'inscription ; les données principales sont attendues au second semestre 2027.
- Étape de fabrication : l'achèvement des essais de qualification des performances de process permettant le dépôt BLA est attendu d'ici la fin de l'année 2026.
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