Atrium Therapeutics publie une présentation aux investisseurs sur les médicaments à ARN de précision pour les maladies cardiaques
Reuters2026/08/13 21:16- Atrium Therapeutics a mis en avant ATR1072, un programme ciblant l’ARN pour le syndrome PRKAG2, une cardiomyopathie génétique associée aux arythmies et à la cardiomyopathie.
- L’estimation initiale de la prévalence de 1 000 à 2 000 patients atteints du syndrome PRKAG2 est considérée comme conservatrice, basée sur la littérature publiée.
- Un premier contact avec les laboratoires a identifié près de 2 000 individus présentant une mutation PRKAG2 parmi un sous-ensemble de fournisseurs de tests génétiques impliqués.
- Les données précliniques ont montré une réduction de l’ARNm PRKAG2 au jour 28 dans un modèle murin, avec des améliorations des mesures de la fonction diastolique à 24 semaines.
- Les études chez le singe ont mentionné une réduction de la cible dans le tissu cardiaque, et une étude de toxicité à doses répétées sur 9 mois a montré une absence de toxicité limitant la dose à la dose la plus élevée testée.
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