Chute des actions de uniQure le 29 septembre : résultats décevants à 48 mois, objectif principal non atteint, préoccupations concernant la sécurité

uniQure Baisse importante du 29 septembre : Analyse

Mots-clés : Données à 48 mois peu concluantes, point principal non significatif, préoccupations en matière de sécurité

1. Le 29 septembre, la société a publié les données sur quatre ans d'AMT-130 : chez 12 patients ayant reçu une forte dose, la progression de la maladie mesurée par cUHDRS a été ralentie de 44 % sur 48 mois, le critère principal n'a pas atteint la signification statistique (p = 0,144), ce qui est inférieur aux données à 36 mois et affaiblit la certitude quant à la durabilité de l'efficacité.

2. Le 29 septembre, les données comparatives externes mises à jour présentaient de nombreuses lacunes et un biais de survie ; bien qu'une analyse post hoc ait retrouvé une signification statistique, ce résultat n'était pas un critère principal préétabli. Par ailleurs, cinq patients ont présenté des événements graves d'inflammation du système nerveux central, tous rétablis.

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