BioMarin publie les données de l’extension sur cinq ans de l’essai de phase 3 PROPEL pour Pombiliti plus Opfolda chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif
Bitget2026/10/02 15:11- BioMarin a présenté les résultats d’extension de cinq ans de l’étude de Phase 3 de Pombiliti avec Opfolda dans la maladie de Pompe à début tardif lors du congrès de la World Muscle Society.
- Le suivi à long terme a montré une capacité de marche durable avec une fonction pulmonaire globalement stable, soutenant un bénéfice prolongé dans une maladie progressive.
- Le profil de sécurité est resté globalement cohérent avec l’expérience antérieure, sans nouveau signal de sécurité ; certains patients ont arrêté le traitement en raison d’effets indésirables.
- Des mises à jour séparées de Phase 1/2 concernant le médicament expérimental contre la dystrophie de Duchenne, nivudirsen, ont été présentées, montrant des signaux de production de dystrophine avec une tolérance globalement favorable.
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