Variação incomum nas ações dos EUA: uniQure despenca em 29 de setembro devido a dados fracos dos 48 meses, ausência de resultado principal significativo e preocupações quanto à segurança.

Análise da queda acentuada da uniQure em 29 de setembro

Palavras-chave: dados de 48 meses decepcionantes, desfecho primário não significativo, preocupações com segurança

1. Em 29 de setembro, a empresa divulgou dados de quatro anos do AMT-130: em 12 pacientes que receberam alta dose, houve um atraso de 44% na progressão da doença cUHDRS após 48 meses. O desfecho primário não atingiu significância estatística (p=0,144), ficando abaixo dos dados dos 36 meses e enfraquecendo a certeza sobre a durabilidade da eficácia.

2. Em 29 de setembro, os dados de controle externo atualizados apresentaram várias lacunas e viés de sobreviventes; embora uma análise pós-hoc tenha recuperado a significância estatística, o resultado não era uma análise principal pré-especificada; além disso, cinco pacientes apresentaram eventos graves de inflamação do sistema nervoso central, mas todos se recuperaram.

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