Larimar Therapeutics объявляет о получении статуса прорывной терапии от FDA для Nomlabofusp при FA и подтверждает запланированную подачу BLA в июне 2026 года
- Программа nomlabofusp получила статус Breakthrough Therapy Designation для лечения взрослых и детей с FA на основании анализа клинических данных из открытого исследования, проведенного FDA
- Письменные сообщения FDA после недавней встречи START продолжают подтверждать возможность использования кожного FXN для поддержки подачи заявки на биологическую лицензию (BLA) с целью ускоренного одобрения
- Основные данные открытого исследования для поддержки подачи BLA ожидаются во втором квартале 2026 года
- Планируемая подача BLA с целью ускоренного одобрения намечена на июнь 2026 года; запуск в США запланирован на первую половину 2027 года, при условии одобрения
BALA CYNWYD, Пенсильвания, 24 февраля 2026 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), биотехнологическая компания на стадии клинических исследований, сосредоточенная на разработке терапии для сложных редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату nomlabofusp, заместительной терапии белка фратаксина (FXN) с потенциалом модификации заболевания, статус Breakthrough Therapy Designation (BTD) для лечения взрослых и детей с атаксией Фридрейха (FA). Кроме того, после недавнего заседания пилотной программы START (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics) с FDA, компания сообщила о продолжении согласованности с FDA относительно возможности использования кожного FXN в качестве нового суррогатного конечного пункта, который с высокой вероятностью позволит прогнозировать клиническую пользу для поддержки планируемой подачи заявки на биологическую лицензию (BLA) с целью ускоренного одобрения. Также было достигнуто согласие по соответствующим клиническим исходам с устойчивым направленным улучшением во всех четырех оцененных клинических исходах и по типу анализа, необходимого для поддержки связи «доза–ответ» для программы nomlabofusp. FDA отметило, что достаточность базы данных по безопасности будет оцениваться во время подачи BLA. Планируемая подача BLA намечена на июнь 2026 года.
Присвоение статуса Breakthrough Therapy и обратная связь FDA относительно подачи BLA основаны на анализе имеющихся клинических данных из текущего открытого исследования компании, оценивающего nomlabofusp у взрослых и детей с FA.
Присвоение статуса Breakthrough Therapy FDA для nomlabofusp для лечения FA
Статус Breakthrough Therapy Designation предназначен для ускорения разработки и регуляторного рассмотрения препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний. Препарат может получить BTD, если предварительные клинические данные свидетельствуют о значительном улучшении по сравнению с имеющимися методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам.
Запрос на присвоение статуса Breakthrough Therapy для nomlabofusp включал предварительные клинические данные из открытого исследования, показывающие увеличение уровня кожного FXN до значений, ожидаемых у бессимптомных носителей, и устойчивое направленное улучшение по четырем ключевым клиническим исходам, включая модифицированную шкалу оценки атаксии Фридрейха (mFARS), FARS-Activities of Daily Living (ADL), тест на девять отверстий (9-HPT) и модифицированную шкалу влияния усталости (MFIS) после года терапии. Эти результаты подтверждают потенциал nomlabofusp улучшать течение заболевания FA по сравнению с ухудшением, наблюдаемым в референтной группе из исследования естественного течения заболевания Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).
«Значительная нагрузка заболевания продолжает сказываться на примерно 5 000 детях и взрослых в США, живущих с FA. Присвоение статуса Breakthrough Therapy подчеркивает признание FDA высокого неудовлетворенного медицинского спроса и потенциала nomlabofusp продемонстрировать значительное улучшение по сравнению с существующей терапией по клинически значимым конечным точкам», — сказал доктор Расти Клейтон, главный медицинский директор Larimar. — «В рамках запроса на BTD FDA рассмотрело предварительные данные по nomlabofusp, демонстрирующие улучшения по шкале mFARS, ADL, результатам 9-HPT, а также снижение утомляемости на фоне повышения тканевого FXN до уровней, характерных для бессимптомных носителей без признаков заболевания. Мы воодушевлены растущей базой клинических данных, поддерживающих потенциал nomlabofusp модифицировать прогрессирование заболевания, воздействуя на первопричину FA — дефицит FXN. Мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с FDA по мере продвижения к потенциальной регистрации».
Комментарии FDA по итогам встречи поддерживают планируемую подачу BLA по nomlabofusp в июне 2026 года
Доктор Кэрол Бен-Маймон, Президент и Генеральный директор Larimar добавила: «Мы рады продолжать сотрудничество с FDA по поводу нашей планируемой подачи BLA для nomlabofusp и благодарны за тщательный анализ предварительных клинических данных. Этот регуляторный прогресс поддерживает нашу готовность к подаче BLA с целью ускоренного одобрения и позволяет нам сфокусироваться на дальнейшем исполнении наших планов. Мы обязуемся предоставить надежный и всесторонний пакет данных, отражающий благоприятный профиль пользы и риска nomlabofusp и его потенциал значимо улучшить исходы для пациентов с FA. Мы продолжаем планировать подачу BLA с целью ускоренного одобрения в июне 2026 года и рады начать наше подтверждающее исследование III фазы в США, ЕС, Великобритании, Канаде и Австралии. Мы гордимся тем, что заявки на проведение клинических исследований по нашему исследованию III фазы находятся сейчас на рассмотрении во Франции и Канаде, а подача регуляторным органам Великобритании состоится в ближайшее время».
В рамках недавней встречи START FDA проанализировало предварительные клинические данные по программе nomlabofusp и продолжило предоставлять положительные отзывы по содержанию BLA:
- FXN в качестве суррогатного конечного пункта: FDA вновь заявило о готовности рассмотреть использование FXN в качестве нового суррогатного конечного пункта и подтвердило, что анализ «экспозиция–ответ», проведенный Larimar для изучения связи между экспозицией nomlabofusp и клиническими исходами, является необходимым для поддержки будущей подачи BLA.
- Референтная популяция: FDA подтвердило предложенный процесс выбора референтной популяции на основе сопоставленных субъектов из базы данных FACOMS для сравнений клинических конечных точек в естественном течении заболевания и предложило предварительно рассмотреть и прокомментировать статистический план.
- Набор данных по безопасности: FDA заявило, что достаточность базы данных по безопасности будет рассматриваться во время подачи BLA.
- Глобальное исследование III фазы: FDA согласилось с планами проведения глобального подтверждающего исследования III фазы к моменту подачи BLA и подтвердило, что изменение базового показателя Upright Stability Score (USS) (подшкала mFARS) является обоснованной и клинически значимой первичной конечной точкой для планируемого исследования III фазы.
Доктор Маршалл Саммар, Генеральный директор Uncommon Cures, бывший основатель Института редких заболеваний и заведующий кафедрой генетической медицины в Детской национальной больнице, добавил: «Как руководитель одного из ключевых клинических центров в открытом исследовании и врач-генетик с большим стажем, я лично видел, какое значительное бремя FA возлагает на пациентов и их семьи. Полученные на сегодняшний день данные свидетельствуют о том, что nomlabofusp способен значимо влиять на фундаментальную биологию заболевания и приводить к клинически значимым улучшениям. Полученные клинические улучшения обнадеживают и знаменуют собой важный шаг к созданию первой модифицирующей течение заболевания терапии для популяции пациентов с выраженной неудовлетворенной медицинской потребностью».
Ожидаемые ближайшие ключевые этапы
- Основные данные открытого исследования для поддержки подачи BLA ожидаются во втором квартале 2026 года
- Планируется начало скрининга в глобальном подтверждающем исследовании III фазы во втором квартале 2026 года; первая доза пациенту ожидается в середине 2026 года
- Подача BLA с целью ускоренного одобрения планируется в июне 2026 года
- Запуск в США запланирован на первую половину 2027 года, при условии одобрения
О компании Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LRMR) — биотехнологическая компания на стадии клинических исследований, специализирующаяся на разработке терапии для сложных редких заболеваний. Ведущее соединение компании, nomlabofusp, разрабатывается как потенциальное лечение атаксии Фридрейха. Larimar также планирует использовать свою платформу внутриклеточной доставки для создания других белковых конъюгатов для лечения дополнительных редких заболеваний, характеризующихся дефицитом внутриклеточных биологически активных соединений.
Заявления, содержащие прогнозы
Данный пресс-релиз содержит заявления, содержащие прогнозы, основанные на убеждениях и предположениях руководства Larimar, а также на информации, доступной на данный момент. Все заявления, содержащиеся в данном релизе, кроме исторических фактов, являются прогнозными, включая, но не ограничиваясь заявлениями относительно способности Larimar разрабатывать и коммерциализировать nomlabofusp и другие планируемые кандидаты, исследовательских и опытно-конструкторских работ, включая сроки клинических исследований nomlabofusp, взаимодействий и подачи документов в FDA, ожиданий по поводу возможности ускоренного одобрения или ускоренного доступа к рынку и общего плана развития, а также других аспектов бизнес-стратегии Larimar, способности привлекать капитал, использования капитала, результатов деятельности и финансового положения, а также планов и целей будущей деятельности.
В некоторых случаях прогнозные заявления можно определить по словам «может», «будет», «мог бы», «следует», «ожидает», «намерен», «планирует», «предполагает», «верит», «оценивает», «прогнозирует», «потенциал», «продолжает», «текущий», «цель» или отрицательных формах этих терминов, а также по другой схожей терминологии, хотя не все прогнозные заявления содержат такие слова. Эти заявления связаны с рисками, неопределенностями и другими факторами, которые могут привести к существенным отличиям фактических результатов, показателей или достижений от выраженных или подразумеваемых такими прогнозными заявлениями. К таким рискам, неопределенностям и другим факторам относятся, в том числе: успех, стоимость и сроки разработки продуктов Larimar, доклинических исследований и клинических испытаний, включая клинические и регуляторные этапы nomlabofusp и дальнейшее взаимодействие с FDA; то, что предварительные результаты клинических исследований могут отличаться от окончательных результатов, что более ранние доклинические и клинические данные и тестирование nomlabofusp могут не предсказать результаты или успех последующих исследований и оценок; что FDA может в конечном итоге не согласиться со стратегией развития nomlabofusp компании Larimar; способность Larimar реализовать преимущества статуса Breakthrough Therapy Designation; возможное влияние общественных кризисов на будущие клинические испытания Larimar, производство, регуляторные и доклинические сроки и деятельность, а также общие экономические условия; способность Larimar и привлеченных сторонних производителей оптимизировать и масштабировать производственный процесс nomlabofusp; способность Larimar получить регуляторные одобрения для nomlabofusp и будущих кандидатов; способность Larimar развивать сбытовые и маркетинговые возможности как самостоятельно, так и с потенциальными будущими партнерами, и успешно коммерциализировать одобренные продукты; способность Larimar привлекать необходимый капитал для проведения исследований и разработок; и другие риски, описанные в документах Larimar, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая, но не ограничиваясь периодическими отчетами, такими как годовой отчет по форме 10-K, квартальные отчеты по форме 10-Q и текущие отчеты по форме 8-K, поданные или предоставленные в SEC и доступные на сайте. Эти прогнозные заявления основаны на сочетании известных фактов и факторов и прогнозах будущего, в отношении которых компания не может быть уверена. В результате прогнозные заявления могут оказаться неточными. Прогнозные заявления в данном пресс-релизе отражают лишь мнение руководства Larimar на дату публикации. Larimar не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, за исключением случаев, предусмотренных законом.
Контакты для инвесторов:
Джойс Аллер
LifeSci Advisors
Контакт компании:
Майкл Челано
Главный финансовый директор
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Если доходность американских государственных облигаций продолжит расти, какие меры предпримет Вашингтон дальше?
Министерство финансов поддерживает ликвидность за счет увеличения выпуска краткосрочных казначейских облигаций и проведения небольших обратных выкупов. Некоторые предлагают снизить расходы для решения проблемы долгового бремени. Политические ограничения создают риск склонности к инфляции, что ущемляет интересы держателей облигаций. Карен Бреттел, Reuters, 5 октября – Стоимость заимствований для правительства США растет, а простые способы сдерживания этой стоимости практически исчерпаны. Доходность долгосрочных государственных облигаций близка к максимальным значениям за двадцать лет, и причиной этого, по-видимому, не являются временные факторы. Вашингтон активно размещает госдолг для покрытия не уменьшающегося бюджетного дефицита. Снижение инфляции происходит медленно. Кроме того, несмотря на трудности в секторе недвижимости и автомобильной промышленности, инвестиционный бум в искусственный интеллект поддерживает экономику достаточно сильной, не позволяя снижать ставки. В результате, из более чем 40 трлн долларов долга ежегодно на выплату процентов приходится около 1 трлн долларов. Вашингтон располагает инструментами — от увеличения доли краткосрочных заимствований до крайней меры ограничения долгосрочных доходностей со стороны ФРС. Чем глубже политики применяют эти меры, тем выше становится риск инфляции, что может привести к дальнейшим потерям для держателей облигаций. Главный экономист Apollo Global Management Торстен Слок отмечает: на каждый полученный 5 долларов налогов правительство тратит 1 доллар на обслуживание долгов. «Это очень, очень высокая цифра, и она будет продолжать расти». Президент США Дональд Трамп в интервью журналу Time 28 сентября заявил, что погасить долг можно за счет экономического роста или инфляции. Однако если эти методы окажутся неэффективными, Министерство финансов располагает рядами умеренных и радикальных шагов. В настоящее время ведомство все чаще выпускает краткосрочные казначейские облигации и небольшими партиями выкупает старый долг, чтобы повысить ликвидность рынка. В худшем случае следующий шаг потребует вмешательства ФРС. Один из вариантов — массовая покупка долгосрочных облигаций, аналогично операции «Twist» в 1961 году; другой — прямое установление верхней границы долгосрочной доходности, что ни разу не применялось в США со времен Второй мировой войны. Чем более радикальны эти меры, тем ниже можно сделать ставки, но риск усиления инфляции возрастает. «Мы приближаемся к моменту, когда правительство явно обеспокоено текущим уровнем ставок», заявил Джеффри Гандлах, гендиректор DoubleLine Capital, на недавнем инвестиционном мероприятии. Операция «Twist» По опыту, первой ступенью масштабных мер может стать полноценный запуск операции «Twist» — стратегии 1961 года, когда короткие облигации продавались, а долгосрочные закупались для сглаживания кривой доходности. Для значимого эффекта тут необходима помощь ФРС, но она, вероятно, не будет действовать, если не возникнет явная финансовая чрезвычайная ситуация. По словам Слока, без баланса ФРС у Министерства финансов крайне ограничены ресурсы для снижения ставок. Однако председатель ФРС Кевин Уош критиковал большой объем облигаций и других ценных бумаг на балансе ФРС, отмечая, что масштабные закупки стирают границы между денежной политикой и управлением госдолгом. Он призвал к новой договоренности между Министерством финансов и ФРС, чтобы председатель ФРС и министр финансов открыто сообщали цели по балансу и объемам выпуска облигаций. Контроль кривой доходности Если покупки по типу операции «Twist» не дадут результата, следующим шагом станет явный контроль кривой доходности: центральный банк обязуется неограниченно покупать госдолг, чтобы долгосрочные ставки оставались ниже установленной планки. С 1942-го до 1951 года ФРС удерживала потолок доходности долгосрочных облигаций на уровне 2,5%, чтобы финансировать расходы на войну и восстановление экономики после нее. Банк Японии применял модификацию политики в 2016-2024 годах. Искусственное снижение ставок снижает политическое давление, связанное с бюджетным дефицитом. Но политика работает только если инвесторы уверены, что их погашения не обесценятся из-за инфляции. Как только уверенность исчезает, покупки госдолга начинают способствовать инфляции, которую должны были замаскировать. Веро́ника де Руджи, старший научный сотрудник центра Mercatus университета Джорджа Мейсона, отмечает: в конечном итоге единственный способ решить проблему долга — сократить расходы. «Конгрессу необходима фискальная корректировка, другими словами — политика жесткой экономии. ФРС не сможет решить проблему самостоятельно». Разные пути Джон Хиггинс, главный экономический советник Capital Economics, отмечает: с конца Второй мировой в США было лишь два периода существенного снижения долга к ВВП — и каждый раз держатели облигаций сталкивались с разной ситуацией. После войны доля долга к ВВП упала с 106% в 1946 до 23% в 1974, а доходность десятилетних облигаций выросла с 2,2% до 7,5%. В 1990-х
Высокая доходность американских облигаций и сильный доллар испытывают развивающиеся рынки.
Morgan Stanley считает, что совокупный рост доходности государственных облигаций США почти на 90 базисных пунк тов в сочетании с укреплением доллара уже повысил чувствительность развивающихся рынков к внешним шокам с 25% до исторического максимума в 55%-60%. На данный момент суверенный спред составляет около 200 базисных пунктов, а запас по оценке исчерпан, приток капитала в облигации в национальной валюте и их доходность максимально расходятся с 2013 года. Базовый прогноз — вялые доходности, а не хаотичные распродажи, при этом основное внимание уделяется хеджированию по южноафриканскому ранду и мексиканскому песо; результат выборов в Бразилии может стать ключевым фактором.
Цены на крипто
Далее
