Clene публикует письмо акционерам с основными катализаторами CNM-Au8, ожидаемыми в 2026 году

• Операционный капитал обеспечен до четвертого квартала 2026 года 
• Очная встреча типа C с FDA запланирована до конца первого квартала 2026 года для обсуждения последних данных по CNM-Au8, представленных в конце 2025 года
• Ожидается подача заявки на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) в FDA для CNM-Au8 через ускоренную регуляторную процедуру во втором квартале 2026 года
• Возможность одобрения этой заявки FDA и назначения даты по закону о взимании платы за рассмотрение заявок на рецептурные препараты (PDUFA) во второй половине 2026 года

SALT LAKE CITY, 24 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (вместе со своими дочерними компаниями, «Clene» или «Компания») и ее полностью принадлежащая дочерняя компания Clene Nanomedicine Inc., биофармацевтическая компания на клинической стадии, сосредоточенная на улучшении состояния митохондрий и защите функции нейронов для лечения нейродегенеративных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз (ALS) и рассеянный склероз (MS), сегодня опубликовали письмо акционерам, в котором изложены ключевые ожидаемые регуляторные и клинические этапы для CNM-Au8

в 2026 году.

Письмо генерального директора акционерам

Оглядываясь на предстоящий год, я хочу выразить искреннюю благодарность за вашу постоянную поддержку Clene. Как основатель и генеральный директор с опытом более 12 лет, я вдохновлен миссией Clene по разработке эффективных и безопасных методов лечения нейродегенеративных заболеваний, в особенности благодаря нашему фокусу на ALS.

После завершения нескольких клинических исследований фазы 2 и продолжения программ расширенного доступа, мы уже пролечили более 800 пациентов с помощью CNM-Au8 — нашей суспензии нанокристаллов для приема внутрь, что составляет одну из крупнейших клинических баз данных по ALS. Полученные нами знания и данные выводят нас на захватывающий и критический этап.

Достаточно средств для финансирования деятельности до четвертого квартала 2026 года

В январе мы завершили переподписку на зарегистрированное прямое размещение на сумму более 28 миллионов долларов. Первая часть более чем в 6 миллионов долларов, как ожидается, обеспечит финансирование деятельности до четвертого квартала 2026 года, чего достаточно до потенциального решения FDA по приему NDA. Еще две возможные части финансирования на общую сумму более 22 миллионов долларов структурированы в соответствии с этапами приема NDA и одобрения FDA и, как ожидается, обеспечат компании достаточно капитала до 2027 года. Мы чрезвычайно благодарны нашим инвесторам за их непоколебимую уверенность в ценности наших программ.

Следующие регуляторные шаги и катализаторы 2026 года

С конца 2024 года мы тесно взаимодействовали с отделом неврологии FDA по CNM-Au8. Наши обсуждения завершились назначением очной встречи типа C с FDA до конца этого квартала для обсуждения данных в нашем обширном информационном пакете, представленном в конце 2025 года. Мы ожидаем получить протокол встречи с FDA в начале второго квартала, после чего компания будет готова подать заявку NDA в FDA для CNM-Au8 через ускоренную регуляторную процедуру во втором квартале 2026 года. Принятие NDA и назначение даты по PDUFA для принятия регуляторного решения в рамках ускоренного рассмотрения может произойти во второй половине 2026 года, с возможным одобрением для коммерческого запуска в 2027 году.

Учитывая значимость наших клинических данных и наше взаимодействие с FDA, мы считаем, что CNM-Au8 отлично подходит для ускоренного одобрения, как указано ниже:

1.   Продленная выживаемость и сопутствующее снижение биомаркеров нейродегенерации:

Мы получили обширные клинические данные, демонстрирующие продление выживаемости при ALS, связанной с лечением CNM-Au8 30мг. Выживаемость имеет критическое значение при ALS — смертельном заболевании с медианой продолжительности жизни примерно 2–4 года после постановки диагноза. CNM-Au8 обеспечил статистически значимое и клинически важное снижение риска смертности и замедление ухудшения состояния, как по заранее определенным вторичным и/или исследовательским конечным точкам в клинических исследованиях, так и с устойчивыми преимуществами в расширенных программах. Эти доказательства продления выживаемости при лечении CNM-Au8 сопровождались статистически значимым снижением соответствующих ALS биомаркеров, включая легкую цепь нейрофиламента (NfL) и глиальный фибриллярный кислый белок (GFAP) — ключевые маркеры повреждения и дегенерации нейронов и глиальных клеток, что обеспечивает биологическую основу для снижения риска смертности. Мы считаем, что эти общие выводы по валидированным биомаркерам нейродегенерации поддерживают использование NfL как жизнеспособной суррогатной конечной точки для ускоренного одобрения FDA CNM-Au8. Примечательно, что изменение биомаркера NfL недавно было использовано FDA для ускоренного одобрения другого лекарства от ALS, и мы уверены, что эти данные удовлетворят требования агентства связать снижение NfL с клинической пользой. Кроме того, Clene также предоставила подтверждающие доказательства в ответ на предложенную FDA концепцию возможного ускоренного одобрения, как описано в протоколах наших предыдущих встреч с FDA, которые мы уже обсуждали публично.

2.   Благоприятный профиль безопасности и соотношения польза/риск:

Инновационная суспензия нанотерапевтических частиц CNM-Au8 с чистой поверхностью, жидкость для приема внутрь, которую пациенты принимают ежедневно и которая по вкусу напоминает воду, продемонстрировала стабильный профиль безопасности и переносимости. Во всех наших клинических исследованиях и программах расширенного доступа, суммарно превышающих 1000 пациент-лет лечения, профиль нежелательных явлений оценивался как преимущественно легкий или умеренный. Кроме того, не было зарегистрировано ни одного серьезного нежелательного явления (SAE), связанного с CNM-Au8, и ни одного сигнала о проблемах безопасности при длительном применении. Такой благоприятный профиль переносимости должен быть важен для FDA при рассмотрении соотношения польза/риск терапии CNM-Au8. Кроме того, имеется прецедент в ALS, когда другие исследуемые препараты с низким риском по переносимости получили ускоренное одобрение только на основании данных эффективности фазы 2.

3.   Подтверждающее исследование RESTORE-ALS фазы 3 начнется во второй половине 2026 года:

Для подтверждения эффекта на выживаемость, наблюдавшегося при лечении CNM-Au8 30 мг в нескольких исследованиях фазы 2 и для выполнения требований FDA по ускоренному одобрению, мы планируем включить первого пациента в наше подтверждающее исследование RESTORE-ALS фазы 3 в этом году. Это будет двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, оценивающее влияние CNM-Au8 на выживаемость и события ухудшения состояния при ALS. Протокол исследования уже обсуждался и рассмотрен FDA.

Наша приверженность сообществу ALS остается непоколебимой:

Разработка CNM-Au8 проходила в тесном сотрудничестве со многими заинтересованными сторонами. Почти за десятилетие мы взаимодействовали с сообществом ALS, включая ведущих ученых, лечащих врачей, защитников интересов пациентов, некоммерческие организации ALS и сотни пациентов и их опекунов. CNM-Au8 хорошо известен многим из этих участников сообщества ALS. CNM-Au8 также хорошо известен регуляторам в FDA, и мы с нетерпением ждем возможности представить им наш внушительный объем доказательств по CNM-Au8 в конце первого квартала 2026 года. Мы ожидаем, что совокупность наших биомаркерных, выживаемостных и биохимических доказательств в поддержку CNM-Au8, в сочетании с благоприятным профилем переносимости препарата и значительной неудовлетворенной потребностью при ALS, будет чрезвычайно убедительной в предстоящих обсуждениях с FDA по вопросу ускоренного одобрения.  

Другие перспективные показания “pipeline-in-a-product” в развитии в 2026 году:

CNM-Au8 также продемонстрировал перспективные клинические результаты при MS и болезни Паркинсона. В нашей программе по MS мы планируем развивать успех 2025 года, учитывая замечания FDA, чтобы финализировать дизайн клинического исследования фазы 3 с фокусом на когнитивные функции при MS в качестве дополнения к стандартной терапии. Мы рассматриваем CNM-Au8 как потенциальный “pipeline in a product”, при этом начальное показание по ALS служит основой для гораздо более широкой клинической программы в области нейродегенерации.

Спасибо за ваше партнерство на этом пути.

С уважением,
Роб Этерингтон, президент и генеральный директор Clene, Inc.

О компании Clene
Clene Inc. (Nasdaq: CLNN), вместе со своими дочерними компаниями, “Clene” и полностью принадлежащей дочерней компанией Clene Nanomedicine, Inc., является биофармацевтической компанией на поздней клинической стадии, сосредоточенной на улучшении митохондриального здоровья и защите нейрональной функции для лечения нейродегенеративных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз, болезнь Паркинсона и рассеянный склероз. CNM-Au8

 — это инновационная терапия первого в своем классе, улучшающая выживаемость и функцию клеток центральной нервной системы посредством механизма, направленного на функцию митохондрий и путь NAD, одновременно снижая окислительный стресс. CNM-Au8  является зарегистрированным федеральным товарным знаком Clene Nanomedicine, Inc. Компания базируется в Солт-Лейк-Сити, штат Юта, с исследовательскими и производственными подразделениями в Мэриленде.

О CNM-Au8

CNM-Au8 — это суспензия нанокристаллов золота для приема внутрь, разработанная для восстановления здоровья и функции нейронов путем повышения производства и использования энергии. Каталитически активные нанокристаллы CNM-Au8 инициируют важнейшие клеточные реакции по выработке энергии, обеспечивая нейропротекцию и ремиелинизацию за счет повышения устойчивости нейронов и глиальных клеток к стрессовым факторам, связанным с заболеванием. CNM-Au8  является федерально зарегистрированным товарным знаком Clene Nanomedicine, Inc.