Capricor Therapeutics объявляет о срочной презентации на 2026 MDA клинической и научной конференции
- Экстренная презентация на MDA представит результаты фазы 3 исследования HOPE-3, подтверждающие эффективность Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна
- Отчёт о клиническом исследовании HOPE-3 (CSR) подан в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в поддержку продолжающегося рассмотрения заявки BLA
САН-ДИЕГО, 24 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила, что результаты клинического исследования фазы 3 HOPE-3 препарата Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) были выбраны для экстренной устной презентации на Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2026 года, которая пройдет с 8 по 11 марта 2026 года в Орландо, Флорида.
«Выбор HOPE-3 для экстренной презентации на конференции MDA свидетельствует о прочности и растущей доказательной базе в поддержку Deramiocel и его потенциального влияния на пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна», — сказала Линда Марбан, Ph.D., главный исполнительный директор Capricor. «Мы с нетерпением ждем возможности поделиться этими результатами фазы 3 с сообществом DMD, продолжая при этом наши регуляторные усилия, включая недавнюю подачу отчёта о клиническом исследовании HOPE-3 в FDA в рамках продолжающегося процесса рассмотрения BLA. Мы по-прежнему сосредоточены на работе в направлении потенциального решения об одобрении и на максимально эффективном предоставлении этой терапии пациентам».
Детали презентации MDA
| Дата и время: | 11 марта 2026 года, 14:45 по восточному времени (ET) |
| Название презентации: | Подтверждение пользы для опорно-двигательного аппарата и сердца у пациентов с DMD от Deramiocel, аллогенной клеточной терапии, в исследовании фазы 3 HOPE-3 |
| Докладчик: | Крейг МакДональд, M.D. (профессор физической медицины, реабилитации и педиатрии медицинского центра UC Davis Health и национальный главный исследователь испытания HOPE-3) |
| Место проведения: | Florida 4 |
Подача отчёта CSR была запрошена FDA после предыдущих регуляторных взаимодействий и предназначена для устранения вопросов, изложенных в письме о полном ответе (CRL), а также для поддержки текущего рассмотрения заявки на получение биологической лицензии (BLA) компании для Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна, включая возможное назначение FDA новой даты целевого действия по закону о сборах за рассмотрение заявок на рецептурные препараты (PDUFA).
О мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) — тяжёлое сцепленное с Х-хромосомой генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц, поражающей скелетные, дыхательные и сердечные мышцы. Она вызвана отсутствием функционального дистрофина — ключевого структурного белка в мышечных клетках. DMD поражает примерно 15 000 человек в США и в основном затрагивает мальчиков. Со временем ухудшение состояния сердечной мышцы приводит к кардиомиопатии и сердечной недостаточности, которые являются основной причиной смерти при DMD. На сегодняшний день не существует лекарства, а варианты лечения остаются ограниченными.
О Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосфер (CDCs) — редкой популяции сердечных клеток, которые в доклинических и клинических исследованиях проявили мощные иммуномодулирующие и антифиброзные свойства, способствующие сохранению функций сердца и скелетных мышц при мышечных дистрофиях, таких как DMD. CDCs действуют посредством секреции внеклеточных везикул, известных как экзосомы, которые воздействуют на макрофаги и изменяют их экспрессионный профиль, способствуя восстановлению вместо провоспалительного фенотипа. CDCs были изучены в более чем 250 рецензируемых научных публикациях и применялись более чем у 250 человек в различных клинических испытаниях.
Deramiocel получил статус орфанного препарата для лечения DMD как от FDA США, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Кроме того, ему был присвоен статус Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) в США, статус Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) в Европе и статус Rare Pediatric Disease от FDA, что может дать Capricor право на получение ваучера на приоритетный обзор после одобрения.
О клиническом исследовании фазы 3 HOPE-3
HOPE-3 — это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 3, состоящее из двух когорт, в котором оцениваются безопасность и эффективность Deramiocel у участников с DMD. Мальчики, способные и не способные к самостоятельному передвижению, соответствующие критериям отбора, были случайным образом распределены для получения либо Deramiocel, либо плацебо каждые 3 месяца в течение четырёх введений за первые 12 месяцев исследования. В двухкогортном исследовании было рандомизировано в общей сложности 106 участников.
О Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) — биотехнологическая компания, нацеленная на разработку трансформационных клеточных и экзосомных терапий для переопределения подходов к лечению редких заболеваний. В центре наших инноваций находится основной кандидат — Deramiocel, аллогенная клеточная терапия на основе клеток сердца, находящаяся на поздних этапах разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Обширные доклинические и клинические данные продемонстрировали мощный иммуномодулирующий и антифиброзный эффект Deramiocel в сохранении функции сердца и скелетных мышц при DMD. Capricor также использует потенциал своей экзосомной технологии, применяя запатентованную платформу StealthX™ в доклинических разработках, сфокусированных на вакцинологии и целевой доставке олигонуклеотидов, белков и малых молекул, с потенциалом для лечения и профилактики широкого спектра заболеваний. В Capricor мы стремимся расширять границы возможного и прокладывать путь к трансформационным методам лечения для нуждающихся.
Предупреждение относительно прогнозных заявлений
Capricor заключила соглашение об эксклюзивной коммерциализации и дистрибуции Deramiocel для лечения DMD в США и Японии с Nippon Shinyaku Co., Ltd. (американская дочерняя компания: NS Pharma, Inc.), при условии получения регуляторного одобрения. Deramiocel и вакцина StealthX™ являются исследуемыми кандидатами и не одобрены для коммерческого использования ни по одному показанию.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Если доходность американских государственных облигаций продолжит расти, какие меры предпримет Вашингтон дальше?
Министерство финансов поддерживает ликвидность за счет увеличения выпуска краткосрочных казначейских облигаций и проведения небольших обратных выкупов. Некоторые предлагают снизить расходы для решения проблемы долгового бремени. Политические ограничения создают риск склонности к инфляции, что ущемляет интересы держателей облигаций. Карен Бреттел, Reuters, 5 октября – Стоимость заимствований для правительства США растет, а простые способы сдерживания этой стоимости практически исчерпаны. Доходность долгосрочных государственных облигаций близка к максимальным значениям за двадцать лет, и причиной этого, по-видимому, не являются временные факторы. Вашингтон активно размещает госдолг для покрытия не уменьшающегося бюджетного дефицита. Снижение инфляции происходит медленно. Кроме того, несмотря на трудности в секторе недвижимости и автомобильной промышленности, инвестиционный бум в искусственный интеллект поддерживает экономику достаточно сильной, не позволяя снижать ставки. В результате, из более чем 40 трлн долларов долга ежегодно на выплату процентов приходится около 1 трлн долларов. Вашингтон располагает инструментами — от увеличения доли краткосрочных заимствований до крайней меры ограничения долгосрочных доходностей со стороны ФРС. Чем глубже политики применяют эти меры, тем выше становится риск инфляции, что может привести к дальнейшим потерям для держателей облигаций. Главный экономист Apollo Global Management Торстен Слок отмечает: на каждый полученный 5 долларов налогов правительство тратит 1 доллар на обслуживание долгов. «Это очень, очень высокая цифра, и она будет продолжать расти». Президент США Дональд Трамп в интервью журналу Time 28 сентября заявил, что погасить долг можно за счет экономического роста или инфляции. Однако если эти методы окажутся неэффективными, Министерство финансов располагает рядами умеренных и радикальных шагов. В настоящее время ведомство все чаще выпускает краткосрочные казначейские облигации и небольшими партиями выкупает старый долг, чтобы повысить ликвидность рынка. В худшем случае следующий шаг потребует вмешательства ФРС. Один из вариантов — массовая покупка долгосрочных облигаций, аналогично операции «Twist» в 1961 году; другой — прямое установление верхней границы долгосрочной доходности, что ни разу не применялось в США со времен Второй мировой войны. Чем более радикальны эти меры, тем ниже можно сделать ставки, но риск усиления инфляции возрастает. «Мы приближаемся к моменту, когда правительство явно обеспокоено текущим уровнем ставок», заявил Джеффри Гандлах, гендиректор DoubleLine Capital, на недавнем инвестиционном мероприятии. Операция «Twist» По опыту, первой ступенью масштабных мер может стать полноценный запуск операции «Twist» — стратегии 1961 года, когда короткие облигации продавались, а долгосрочные закупались для сглаживания кривой доходности. Для значимого эффекта тут необходима помощь ФРС, но она, вероятно, не будет действовать, если не возникнет явная финансовая чрезвычайная ситуация. По словам Слока, без баланса ФРС у Министерства финансов крайне ограничены ресурсы для снижения ставок. Однако председатель ФРС Кевин Уош критиковал большой объем облигаций и других ценных бумаг на балансе ФРС, отмечая, что масштабные закупки стирают границы между денежной политикой и управлением госдолгом. Он призвал к новой договоренности между Министерством финансов и ФРС, чтобы председатель ФРС и министр финансов открыто сообщали цели по балансу и объемам выпуска облигаций. Контроль кривой доходности Если покупки по типу операции «Twist» не дадут результата, следующим шагом станет явный контроль кривой доходности: центральный банк обязуется неограниченно покупать госдолг, чтобы долгосрочные ставки оставались ниже установленной планки. С 1942-го до 1951 года ФРС удерживала потолок доходности долгосрочных облигаций на уровне 2,5%, чтобы финансировать расходы на войну и восстановление экономики после нее. Банк Японии применял модификацию политики в 2016-2024 годах. Искусственное снижение ставок снижает политическое давление, связанное с бюджетным дефицитом. Но политика работает только если инвесторы уверены, что их погашения не обесценятся из-за инфляции. Как только уверенность исчезает, покупки госдолга начинают способствовать инфляции, которую должны были замаскировать. Веро́ника де Руджи, старший научный сотрудник центра Mercatus университета Джорджа Мейсона, отмечает: в конечном итоге единственный способ решить проблему долга — сократить расходы. «Конгрессу необходима фискальная корректировка, другими словами — политика жесткой экономии. ФРС не сможет решить проблему самостоятельно». Разные пути Джон Хиггинс, главный экономический советник Capital Economics, отмечает: с конца Второй мировой в США было лишь два периода существенного снижения долга к ВВП — и каждый раз держатели облигаций сталкивались с разной ситуацией. После войны доля долга к ВВП упала с 106% в 1946 до 23% в 1974, а доходность десятилетних облигаций выросла с 2,2% до 7,5%. В 1990-х
Высокая доходность американских облигаций и сильный доллар испытывают развивающиеся рынки.
Morgan Stanley считает, что совокупный рост доходности государственных облигаций США почти на 90 базисных пунк тов в сочетании с укреплением доллара уже повысил чувствительность развивающихся рынков к внешним шокам с 25% до исторического максимума в 55%-60%. На данный момент суверенный спред составляет около 200 базисных пунктов, а запас по оценке исчерпан, приток капитала в облигации в национальной валюте и их доходность максимально расходятся с 2013 года. Базовый прогноз — вялые доходности, а не хаотичные распродажи, при этом основное внимание уделяется хеджированию по южноафриканскому ранду и мексиканскому песо; результат выборов в Бразилии может стать ключевым фактором.
Цены на крипто
Далее
